弥漫中线胶质瘤（DMG）是一种罕见的、高度恶性的、无法手术切除的脑肿瘤，主要发生在儿童和青少年。目前，DMG的治疗方案非常有限，预后非常差，平均生存期不到一年。因此，寻找有效的新药物和治疗方法是迫切的需求。
ONC201是一种口服的、非毒性的、抗肿瘤药物，它可以通过激活一种叫做TRAIL（肿瘤坏死因子相关诱导凋亡配体）的蛋白质，诱导肿瘤细胞自杀。ONC201还可以通过抑制一种叫做AKT（蛋白激酶B）的信号通路，阻止肿瘤细胞的生长和存活。ONC201已经在多种实体瘤和血液瘤中显示出抗肿瘤活性，并且已经进入了多个临床试验。
那么，ONC201是否可以用于治疗DMG呢？近期，有一项针对DMG患者的II期临床试验公布了初步结果。这项试验共纳入了50名DMG患者，其中36名携带H3 K27M突变（这是DMG的一个重要分子标志），14名不携带该突变。所有患者每三周服用一次ONC201，剂量为625毫克/平方米。试验的主要终点是无进展生存（PFS），即患者在没有肿瘤恶化的情况下存活的时间。次要终点包括总生存（OS），即患者从开始治疗到死亡的时间，以及安全性和耐受性。
试验的结果显示，ONC201对于DMG患者是安全和耐受的，没有出现严重的不良反应或剂量限制性毒性。在所有患者中，ONC201的中位PFS为4.1个月，中位OS为11.8个月。在H3 K27M突变阳性的患者中，ONC201的中位PFS为4.2个月，中位OS为12.5个月。在H3 K27M突变阴性的患者中，ONC201的中位PFS为3.8个月，中位OS为9.5个月。这些数据表明，ONC201可以延长DMG患者的生存期，尤其是对于H3 K27M突变阳性的患者。
这项试验虽然只是初步结果，但已经显示出了ONC201作为一种新型、有效、安全的抗DMG药物的潜力。目前，该试验仍在进行中，并计划招募更多的DMG患者来进一步验证ONC201的效果和安全性。如果您或您身边的亲友患有DMG，并且想要了解更多关于ONC201或其他海外药物、海外就医、医学顾问服务等方面的信息，请扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药咨询师，我们将为您提供最专业、最贴心、最全面的咨询服务。
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