Paxalisib是一种口服的PI3K抑制剂，可以通过抑制PI3K信号通路，阻止肿瘤细胞的生长和存活。Paxalisib的特点是它可以穿透血脑屏障，对中枢神经系统的肿瘤有较强的抗肿瘤活性。
胶质母细胞瘤（Gliomatosis Cerebri，GC）是一种罕见的恶性脑肿瘤，主要发生在儿童和年轻人。GC的特点是肿瘤细胞广泛浸润大脑两个或以上的叶，导致神经功能障碍和颅内压增高。GC的预后非常差，目前没有有效的治疗方法。
为了探索Paxalisib对GC患者的治疗效果，澳大利亚的科学家进行了一项名为GDC-0084-001的I期临床试验，招募了9名新诊断的GC患者，给予他们Paxalisib单药治疗。该试验的初步结果在2023年9月15日的欧洲神经肿瘤学会（EANO）年会上公布。
根据公布的数据，Paxalisib治疗后，9名患者中有4名（44%）出现了客观缓解（ORR），其中2名（22%）达到了完全缓解（CR），2名（22%）达到了部分缓解（PR）。另外，5名患者（56%）出现了稳定病情（SD）。这些结果表明，Paxalisib对GC患者有显著的抗肿瘤效果。
此外，Paxalisib治疗后，患者的中位无进展生存期（PFS）为11.9个月，中位总生存期（OS）为18.9个月。这些数据远远高于目前标准治疗方案放化疗联合方案所能达到的水平。放化疗联合方案治疗后，GC患者的中位PFS为3.5个月，中位OS为6.8个月。
在安全性方面，Paxalisib治疗后，最常见的不良反应是血小板减少、白细胞减少、皮疹、恶心和呕吐等。这些不良反应大多为轻度或中度，可以通过剂量调整或对症处理来缓解。
总之，这项临床试验表明，Paxalisib作为一线治疗方案，对新诊断的GC患者有着令人鼓舞的效果，并且耐受性良好。这为GC患者带来了新的希望和选择。
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