胆管癌是一种发生在胆管上皮细胞的恶性肿瘤，是最常见的胆道恶性肿瘤，占所有原发性肝癌的10%~15%。胆管癌的发病率逐年上升，预后较差，五年生存率低于10%。目前，胆管癌的治疗主要包括手术切除、化疗、放疗和靶向治疗等，但是效果并不理想，因此，寻找新的有效药物是迫切的需求。
培美替尼（Pemigatinib）是一种口服的选择性 FGFR 抑制剂，可以抑制 FGFR1、FGFR2 和 FGFR3 的活性，从而阻断肿瘤细胞的增殖和生存信号。FGFR 是一种细胞膜上的受体酪氨酸激酶，参与多种细胞功能的调节，包括细胞分化、增殖、迁移和血管生成等。FGFR 的突变或过度表达与多种肿瘤的发生和发展有关，包括胆管癌。据估计，约有 15%~20% 的胆管癌患者存在 FGFR2 的融合或重排变异。
培美替尼是针对 FGFR2 融合或重排变异的胆管癌患者开发的一种靶向新药，已经在美国、欧盟、日本等地获得批准上市。培美替尼的上市主要依据 FIGHT-202 临床试验的结果，该试验是一项多中心、开放标签、非随机化的 I/II 期临床试验，旨在评估培美替尼对先前接受过至少一线治疗的晚期或转移性 FGFR2 融合或重排变异的胆管癌患者的安全性和有效性。
FIGHT-202 试验共纳入了 107 名符合条件的患者，其中 99 名患者进入了 IIA 阶段。所有患者每日口服培美替尼 13.5 mg，连续 14 天，然后休息 7 天，为一个 21 天的治疗周期。主要终点是客观缓解率（ORR），次要终点包括持续时间、疾病控制率（DCR）、进展无病生存期（PFS）、总生存期（OS）和安全性等。
根据 2020 年 ASCO 年会公布的最新数据，培美替尼在 IIA 阶段的患者中取得了 35.4% 的 ORR，其中完全缓解（CR）为 1.0%，部分缓解（PR）为 34.3%，中位持续时间为 9.1 个月。DCR 为 82.8%，中位 PFS 为 6.9 个月，中位 OS 为 21.1 个月。在所有纳入试验的患者中，培美替尼的 ORR 为 36.1%，其中 CR 为 0.9%，PR 为 35.2%，中位持续时间为 7.5 个月。DCR 为 82.2%，中位 PFS 为 6.8 个月，中位 OS 为 21.1 个月。
培美替尼的安全性也是可接受的，最常见的不良反应（发生率≥20%）包括高磷血症（60.7%）、脱发（49.5%）、腹泻（38.3%）、口腔溃疡（37.4%）、指甲异常（35.5%）、疲劳（33.6%）、味觉障碍（32.7%）、恶心（32.7%）、便秘（31.8%）、干眼症（26.2%）、食欲减退（25.2%）和关节痛（20.6%）。3 级或以上的不良反应（发生率≥10%）包括高磷血症（24.3%）和低钠血症（10.3%）。4 级不良反应仅有 1 例，为高磷血症。没有出现 5 级不良反应。
综上所述，培美替尼是一种针对 FGFR2 融合或重排变异的胆管癌患者的靶向新药，具有较高的有效率和较低的副作用，为这一难治性肿瘤提供了一种新的治疗选择。如果您想了解更多关于培美替尼的信息，或者想咨询其他关于胆管癌的问题，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将竭诚为您服务。
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