佩米替尼(别名:Peimeidx,培美替尼、pemigatinib、pemazyre、达伯坦)是一种针对FGFR突变的靶向药物,用于治疗胆管癌。它由老挝大熊制药公司开发,于2020年4月在美国获得FDA批准,是第一个针对胆管癌的靶向药物。
胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤,发生在胆管的上皮细胞中。胆管是连接肝脏和小肠的管道,负责输送胆汁。胆管癌的症状包括黄疸、腹痛、体重下降、食欲不振等。胆管癌的诊断主要依靠影像学检查和组织活检。胆管癌的治疗方法包括手术切除、化疗、放疗和靶向治疗等。
佩米替尼是一种口服药物,通过抑制FGFR(纤维生长因子受体)的活性,阻断肿瘤细胞的增殖和分化。FGFR是一种参与细胞信号转导的蛋白质,对于正常细胞的生长和发育有重要作用。然而,在部分胆管癌患者中,FGFR基因发生突变或扩增,导致FGFR过度激活,促进肿瘤细胞的生长和转移。佩米替尼可以选择性地与突变或扩增的FGFR结合,从而抑制其功能,达到抗肿瘤的效果。
佩米替尼适用于经过组织分子检测证实有FGFR2或FGFR3基因突变或扩增的晚期或转移性胆管癌患者,且已经接受过至少一种化疗方案。佩米替尼的推荐剂量为每日13.5毫克,连续服用14天,然后休息7天,为一个28天的周期。佩米替尼的常见不良反应包括高血磷、眼睛干涩、头发变色、指甲变色、腹泻、恶心、口腔溃疡等。
佩米替尼是一种创新的靶向药物,为胆管癌患者提供了一个新的治疗选择。然而,并不是所有的胆管癌患者都适合使用佩米替尼,需要先进行组织分子检测来确定是否有FGFR基因突变或扩增。此外,佩米替尼也不是一种万能的药物,可能会出现一些不良反应或耐药性。因此,在使用佩米替尼之前,需要咨询专业的医生,并根据个体情况进行评估和监测。
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