基本信息
| 登记号 | CTR20160253 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 戴峻 | 首次公示信息日期 | 2016-05-13 |
| 申请人名称 | 正大天晴药业集团股份有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20160253 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | CTR20200508 | ||
| 药物名称 | 注射用重组人凝血因子Ⅷ 曾用名: | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | CXSL1400063 | ||
| 适应症 | A型血友病 | ||
| 试验专业题目 | 注射用重组人凝血因子Ⅷ治疗A型血友病疗效和安全性临床研究——多中心、单臂、开放的临床试验 | ||
| 试验通俗题目 | 注射用重组人凝血因子Ⅷ有效性和安全性研究 | ||
| 试验方案编号 | CTTQ-NXBYZ；版本号：V2.1 | 方案最新版本号 | |
| 版本日期: | 方案是否为联合用药 | 企业选择不公示 | |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 戴峻 | 联系人座机 | 025-68551589,13338627232 | 联系人手机号 | |
| 联系人Email | DAIJUN@CTTQ.COM | 联系人邮政地址 | 江苏省南京市江宁区淳化街道福英路1099号正大天晴药业1号楼研究院临床中心 | 联系人邮编 | 211100 |
三、临床试验信息
1、试验目的
1. 评价注射用重组人凝血因子Ⅷ治疗和预防A型血友病患者出血的有效性和安全性。2. 考察注射用重组人凝血因子Ⅷ在中国A型血友病患者体内的药物动力学。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性 | 试验分期 | 其它 其他说明: | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 确诊为A型血友病者； 2 年龄：12-65岁，男女均可，并伴中度、重度的血友病A（凝血因子Ⅷ活性：中度1-5%，重度低于1%），既往FVIII（重组凝血因子Ⅷ或血浆源性凝血因子Ⅷ）治疗的暴露天数（ED）不少于50天； 3 基线时未检出抑制物、无FⅧ抑制物抗体形成病史（Bethesda法检测＜0.6BU，需有检测结果记录）； 4 肝肾功能符合要求； 5 育龄期受试者同意在整个试验期间采取有效的避孕措施者，并持续至末次用药后28天； 6 自愿参加本试验并签署知情同意书，未成年受试者由监护人签署知情同意书； 7 对于参加药代分析的受试者要求：体格允许进行抽血试验；受试者在服药前 1 天， 必须处于非出血状态；受试者在 PK 试验期间遵守约定程序，能够遵守预定的访视，治 疗计划，实验室测试，和其他研究程序，包括试验之前一个强制性的 72 小时清洗期（72 小时内不能使用其他治疗血友病的药物，包括重组因子Ⅷ、血源性Ⅷ、冷凝蛋白、全血等）。 | ||
| 排除标准 | 1 现在或曾经检测到FⅧ抑制剂（＞0.6 BU）； 2 诊断为非A型血友病的任何其他出血性疾病； 3 人类免疫缺陷病毒（艾滋病毒）阳性者； 4 受试者在试验期间或试验结束后1个月内选择择期手术； 5 受试者在入组前一周内使用过强的松、环磷酰胺和环孢霉素等免疫抑制剂治疗，且清洗期不足7个半衰期者； 6 已知对试验药或其活性物质，任何剂型过敏者；即对人胚肾细胞蛋白有超敏反应者； 7 严重贫血且需要输血者； 8 明显的肝或肾功能损害：ALT或AST＞5×ULN，或总胆红素＞2×ULN或血清肌酐＞2×ULN，凝血酶原时间＞1.5×ULN，血小板计数＜80×109/L者，或对肝素敏感或肝素诱导的血小板减少症或其他血小板减少性疾病）； 9 有心脏手术史并需要抗凝治疗者；严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级或者以上者； 10 不可控高血压者：收缩压＞150mmHg或舒张压＞90mmHg者； 11 有酒瘾者、其他严重急性或慢性疾病、精神状况或实验室异常较大者，以及研究者认为不宜参加者。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ 用法用量:粉针剂剂；规格250IU/瓶；按体重（Kg）X 因子Ⅷ期望升高值（IU/dL）X0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]的剂量，4mL 0.9%氯化钠溶液复溶注射用重组人凝血因子Ⅷ，5min内静脉推注完成。试验总周期是按需治疗6个月，每周用药1-2次，预计用药次数：26-52次。 2 中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ 用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；4mL 0.9%氯化钠溶液复溶，5mL内静脉注射。医生指导性使用：需要剂量（IU）= 体重(kg) × 因子Ⅷ期望升高值（IU/dL或% ）× 0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。 3 中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ 用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；4mL 0.9%氯化钠溶液复溶，5mL内静脉注射。医生指导性使用：需要剂量（IU）= 体重(kg) × 因子Ⅷ期望升高值（IU/dL或% ）× 0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。 4 中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ 用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；4mL 0.9%氯化钠溶液复溶，5mL内静脉注射。医生指导性使用：需要剂量（IU）= 体重(kg) × 因子Ⅷ期望升高值（IU/dL或% ）× 0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。 5 中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ 用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射。按需给药；每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)] 用药时程：180天； 6 中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ 用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射。按需给药；每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)] 用药时程：180天； 7 中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ 用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射。按需给药；每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)] 用药时程：180天； 8 中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅷ 用法用量:粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射。按需给药；每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)] 用药时程：180天； |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 生命体征，体格检查，出血情况，过敏反应，不良事件，抗Ⅷ因子抗体的阳性率。 每次用药前 安全性指标 2 首次用药后的15min、60min的输注效率。不同出血状况，用药量不同，根据所预期的因子活性值计算用药后的效果 首次用药后的15min、60min后 有效性指标 3 首次用药完6小时后症状和体征的改善率 首次用药完6小时后 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 首次输注后，凝血因子Ⅷ活性提升达到预计活性值的受试者比例 用药180天 有效性指标 2 首次输注后15min、60min的凝血因子Ⅷ活性的升高幅度比较 首次用药 有效性指标 3 药代动力学参数 所有药代采血结束后 有效性指标+安全性指标 4 按需治疗期间出血事件治疗后症状和体征的改善率。 用药180天内 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 张磊 | 学位 | 职称 | 主任医师 | |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 13502118379 | zlpumc@hotmail.com | 邮政地址 | 天津市和平区南京路288号B座4楼 | ||
| 邮编 | 300020 | 单位名称 | 中国医学科学院血液学研究所血液病医院 | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院 | 张磊 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 2 | 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 王学锋 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 3 | 山西医科大学第二医院 | 杨林花 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 4 | 安徽省立医院 | 孙自敏 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 5 | 兰州大学第一医院 | 席亚明 | 中国 | 甘肃省 | 兰州市 |
| 6 | 江西省人民医院 | 金成豪 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2016-04-05 |
| 2 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2016-08-12 |
| 3 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2017-01-20 |
| 4 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2017-03-31 |
| 5 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2017-05-19 |
| 6 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2019-07-02 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募完成）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 60 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
| 实际入组总人数 | 国内: 74 ； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2016-08-19； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
| 试验完成日期 | 国内：2018-02-06； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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