基本信息
| 登记号 | CTR20221910 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 孙悦 | 首次公示信息日期 | 2022-08-11 |
| 申请人名称 | Takeda Development Center Americas, Inc./ 武田（中国）国际贸易有限公司/ Takeda Pharmaceutical Company Ltd. | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20221910 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | 注射用维得利珠单抗 | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 2岁及以上儿童中重度活动性溃疡性结肠炎 | ||
| 试验专业题目 | 一项在开放标签Vedolizumab静脉给药治疗后出现临床应答的中重度活动性溃疡性结肠炎儿童受试者中评估Vedolizumab静脉给药作为维持治疗的疗效和安全性的随机、双盲、III期研究 | ||
| 试验通俗题目 | 一项在开放标签Vedolizumab静脉给药治疗后出现临床应答的中重度活动性溃疡性结肠炎儿童受试者中评估Vedolizumab静脉给药作为维持治疗的疗效和安全性的随机、双盲、III期研究 | ||
| 试验方案编号 | MLN0002-3024 | 方案最新版本号 | 修正案2 |
| 版本日期: | 2021-10-13 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
本研究的主要目的是基于第54周的临床缓解，在中重度活动性UC儿童受试者中评估维持治疗期间2种不同剂量vedolizumab IV给药方案的疗效。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 平行分组 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 随机化 | 盲法 | 双盲 | 试验范围 | 国际多中心试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 2岁(最小年龄)至 17岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 经研究者判定，受试者、父母或法定监护人能够理解并遵守方案要求。 2 在开始任何研究程序之前，受试者、父母或法定监护人在书面知情同意书以及任何要求的隐私授权文件上签名并注明日期。 3 受试者患有中重度活动性UC，对当前SOC无应答或不耐受 4 受试者年龄为2-17岁（含） 5 筛选和入组研究时，受试者体重≥10 kg。 6 筛选前至少1个月确诊为中重度活动性UC的受试者，定义为改良Mayo评分5-9分（Mayo内镜分项评分、排便频率分项评分和直肠出血分项评分之和），Mayo内镜分项评分≥2分（粘膜脆性表示内镜分项评分至少2分） 7 使用以下至少一种药物治疗失败、失去应答或不耐受的受试者：皮质类固醇、免疫调节剂（例如硫唑嘌呤、6-巯基嘌呤、甲氨喋呤）和/或TNF-α拮抗剂治疗（例如英夫利西单抗、阿达木单抗）。这包括依赖皮质类固醇控制症状的受试者，以及尝试停用皮质类固醇时出现中重度疾病恶化的受试者 8 受试者至少有UC延伸至直肠近端的证据（即，不限于直肠炎） 9 广泛性结肠炎或全结肠炎病史 > 8年或左侧结肠炎病史 > 12年的受试者，必须在筛选前12个月内有监测性结肠镜阴性的记录证据。 10 根据全国公认的儿童疫苗接种计划，接种了最新疫苗的受试者。 11 与有生育能力的女性伴侣保持活跃性生活的男性受试者，同意从签署知情同意书开始，在整个研究期间和末次给药后5个半衰期加90天内使用屏障避孕措施（含或不含杀精剂的避孕套）。还应建议男性受试者的女性伴侣使用高效/有效的避孕措施 12 与男性伴侣保持活跃性生活且有生育能力的女性受试者，同意从签署知情同意书至整个研究期间以及直至末次给药后5个半衰期加30天内，采取高效/有效的避孕措施 | ||
| 排除标准 | 1 受试者既往暴露于已获批或试验用抗整合素抗体，包括但不限于那他珠单抗、依法珠单抗、etrolizumab或AMG181或MAdCAM-1拮抗剂或利妥昔单抗 2 既往暴露于vedolizumab的受试者 3 对任何vedolizumab辅料产生超敏反应或过敏的受试者 4 受试者（1）在筛选前60天或5个半衰期内（以时间较长者为准）接受过试验用生物制品（除了排除标准#1中列出的药物以外）；或（2）在研究药物首次给药前2周内或在筛选期间的任何时间接受过获批的生物制品或生物类似药。 5 受试者有活动性脑/脑膜疾病、PML或任何其他重大神经系统疾病（包括卒中、多发性硬化、脑肿瘤或神经退行性疾病）的体征或症状或病史。 6 受试者在研究药物首次给药前30天内发生具有临床意义的感染（例如，肺炎、肾盂肾炎、2019冠状病毒病[COVID-19]） 7 受试者在研究药物首次给药前30天内接种过任何活疫苗 8 目前需要手术干预或预期在本研究期间需要手术干预UC的受试者。 9 接受过结肠次全切除术或全切除术，或接受过空肠造口术、回肠造口术、结肠造口术、回肠肛门袋或已知肠道固定狭窄的受试者。 10 当前诊断为不确定结肠炎的受试者 11 临床特征提示单基因极早发性炎症性肠病的受试者 12 受试者患有活动性或潜伏性结核病（TB），在筛选前30天内或筛选期间进行的诊断性TB试验结果呈阳性，定义为：QuantiFERON试验阳性或连续2次QuantiFERON试验结果不确定，或TB皮试反应≥5 mm。 13 受试者患有慢性乙肝病毒（HBV）感染*或慢性丙肝病毒感染。然而，也许可以纳入HBV免疫受试者（即乙型肝炎表面抗原阴性和乙型肝炎抗体阳性） 14 受试者患有任何确定的先天性或获得性免疫缺陷（例如，常见的各种免疫缺陷、人类免疫缺陷病毒［HIV］感染、器官移植） 15 筛选访视时粪便虫卵和/或寄生虫或粪便培养阳性的受试者 16 筛选访视时粪便艰难梭菌检测呈阳性的受试者 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用维得利珠单抗 英文通用名:Vedolizumab for Injection 商品名称:Entyvio 剂型:静脉注射 规格:300mg/支 用法用量:诱导期，体重≥30kg 300 mg/次；体重>15至<30kg 200 mg/次；体重10-15kg 150 mg/次。 对于体重≥20kg受试者，给药时间约为30分钟（最长60分钟）。对于体重＜20 kg受试者，约为2小时 用药时程:诱导期为在第1天、第2周和第6周接受给药。 2 中文通用名:注射用维得利珠单抗 英文通用名:Vedolizumab for Injection 商品名称:Entyvio 剂型:静脉注射 规格:300mg/支 用法用量:维持期，体重≥30kg接受300 mg/次，或150mg/次；体重>15kg至<30kg接受200mg/次，或100mg/次；体重10kg至15kg接受 150mg/次，或100mg/次 用药时程:维持期为第14-46周，每8周1次。 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 第54周的临床缓解，其中基于改良Mayo评分的临床缓解定义为：排便频率分项评分为0-1分，且较基线降低≥1分；直肠出血分项评分为0分；和，内镜下子评分0-1分（修改为1分，不包括脆性）。 第54周 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 第14周临床缓解，如果受试者符合主要终点中描述的定义，则达到临床缓解。 第14周 有效性指标 2 第54周的持续临床缓解，如果受试者在第14周和第54周达到临床缓解（根据主要终点定义），则达到持续临床缓解。 第54周 有效性指标 3 第54周的无皮质类固醇临床缓解，如果受试者符合主要终点中描述的定义，并且在第54周前至少12周停用皮质类固醇，则在第54周达到无皮质类固醇临床缓解。 第54周 有效性指标 4 基于完整Mayo评分第54周的临床缓解，如果受试者第54周的完整Mayo评分≤2分且没有单项亚评分 > 1分，则达到临床缓解。 第54周 有效性指标 5 基于儿童溃疡性结肠炎活动指数（PUCAI）评分第54周的临床缓解，如果受试者在第54周PUCAI≤10分，则达到临床缓解。 第54周 有效性指标 6 Vedolizumab血清谷浓度的经时变化。 研究期间 有效性指标+安全性指标 7 研究期间抗vedolizumab抗体阳性和抗vedolizumab中和抗体阳性。 研究期间 安全性指标 8 第14周和第54周的临床应答，如果受试者的完整Mayo评分较基线减少≥3分且较基线减少≥30%，同时直肠出血分项评分减少≥1分或直肠出血分项评分绝对值≤1分，则该受试者符合临床应答。 第14周和第54周 有效性指标 9 如满足以下定义则临床应答：部分Mayo评分较基线降≥2且较基线降≥25%，包括Mayo排便频率亚评分降≥1和直肠出血亚评分降≥1或直肠出血绝对亚评分≤1；PUCAI评分较基线降≥20。 第2、6、10、14、22、30、38、46和54周 安全性指标 10 不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）和特别关注的不良事件（AESI）的描述，包括机会感染评估，如PML、肝损伤、恶性肿瘤、输注相关反应和超敏反应。 研究期间 安全性指标 11 Vedolizumab给药期间体重增加和线性生长z评分较基线的变化。 研究期间 有效性指标+安全性指标 12 第54周时的Tanner V期，根据青春期较基线变化的进展，受试者在第54周时达到Tanner V期。 第54周 安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 浙江大学医学院附属儿童医院 | 陈洁 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 2 | 复旦大学附属儿科医院 | 黄瑛 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 3 | 首都医科大学附属北京儿童医院 | 吴捷 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 4 | 河南省儿童医院(郑州儿童医院) | 李小芹 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-01-19 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 9 ； 国际: 120 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 1 ； 国际: 24 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2022-04-21； 国际：2021-10-19； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2022-05-17； 国际：2022-02-14； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； 国际：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/lczm/104217.html
1.请注意，本站提供的医学产品信息并不完整，不能代替有资格的医疗专业人士所提供的咨询意见，不构成任何医疗建议或诊断。相关问题请咨询您的主治医生获得更多的帮助。本站内容作为纯介绍性信息仅供参考。 2.如有错误请联系客服修正，感谢您的支持和反馈！
