乳腺癌是一种常见的女性恶性肿瘤，根据世界卫生组织的统计，每年有约180万人被诊断出患有乳腺癌，其中约20%的患者存在PIK3CA基因突变。PIK3CA基因是一种编码磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）的基因，PI3K是一种在细胞内信号传导中起重要作用的酶，它可以调节细胞的生长、分裂和存活。当PIK3CA基因发生突变时，PI3K的活性会增加，导致细胞过度增殖和抗凋亡，从而促进肿瘤的发展和转移。
阿培利司（Aperlisib，商品名Piqray）是一种口服的靶向药物，它可以特异性地抑制突变型PI3K的活性，从而阻断肿瘤细胞的生长信号。阿培利司是美国食品药品监督管理局（FDA）于2019年5月批准上市的第一种针对PIK3CA基因突变的晚期乳腺癌新药，它适用于经过内分泌治疗后仍进展或复发的雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（ER+/HER2-）晚期或转移性乳腺癌患者，尤其是那些伴有PIK3CA基因突变的患者。
阿培利司的安全性和有效性是基于一项名为SOLAR-1的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验。该试验共纳入了572名经过内分泌治疗后仍进展或复发的ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者，其中341名患者存在PIK3CA基因突变。所有患者都接受了芳香化酶抑制剂（AI）或富维拉曲唑（Fulvestrant）等内分泌治疗，同时随机分配接受阿培利司或安慰剂。结果显示，在存在PIK3CA基因突变的患者中，与安慰剂相比，阿培利司可以显著延长无进展生存期（PFS），中位PFS分别为11个月和5.7个月，风险比为0.65（95%置信区间为0.50-0.85），p值为0.00065。而在没有PIK3CA基因突变的患者中，阿培利司与安慰剂之间没有显著差异。此外，阿培利司还可以提高存在PIK3CA基因突变患者的客观缓解率（ORR），从安慰剂组的26.6%提高到35.7%。总体生存期（OS）数据尚未达到统计分析的终点，但目前的结果显示阿培利司可以降低存在PIK3CA基因突变患者的死亡风险，风险比为0.86（95%置信区间为0.64-1.15）。
阿培利司的常见不良反应包括高血糖、腹泻、皮疹、恶心、疲劳、减少食欲、口腔溃疡、呕吐、体重减轻、头痛等。严重不良反应包括高血糖、皮疹、肺炎等。阿培利司的用法用量是每日一次，每次300毫克，与内分泌治疗药物一起服用，直至疾病进展或不可接受的毒性发生。
阿培利司是一种创新的靶向药物，它为存在PIK3CA基因突变的晚期乳腺癌患者提供了一个新的治疗选择，可以改善患者的预后和生活质量。如果您想了解更多关于阿培利司的信息，或者想咨询其他关于乳腺癌治疗的问题，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将为您提供最专业、最贴心、最可靠的服务。
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