庞贝氏病是一种罕见的遗传性代谢病，由于缺乏酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的活性，导致肌肉和其他组织中积累了过多的糖原，从而影响了患者的呼吸、行走、心脏等功能。目前，庞贝氏病的治疗主要是酶替代治疗（ERT），即通过静脉注射含有GAA的药物，来补充患者体内缺乏的酶。然而，目前市场上唯一的ERT药物Myozyme/Lumizyme（阿尔法-葡萄糖苷酶）并不能完全满足患者的需求，因为它不能有效地进入神经元和心肌细胞，而且需要长期高剂量使用，容易引起免疫反应和副作用。
为了改善庞贝氏病患者的生活质量，法国赛诺菲公司开发了一种新型的ERT药物Nexviazyme（奥尔法-葡萄糖苷酶），它是一种经过工程改造的重组人GAA，具有更高的酶活性和稳定性，能够更好地进入靶细胞，从而提高治疗效果。Nexviazyme已经在美国、欧盟、日本等地获得了临床试验许可，目前正在进行三期临床试验COMET，招募了全球100多名庞贝氏病成人患者，主要评估Nexviazyme对患者呼吸和行走功能的影响。
近日，赛诺菲公司公布了COMET试验的中期结果，显示Nexviazyme治疗24周后，与安慰剂组相比，能够显著提高患者的肺活量（FVC），即呼吸功能指标。同时，Nexviazyme还能显著降低患者的6分钟步行距离（6MWD），即行走功能指标。这些结果表明，Nexviazyme能够有效改善庞贝氏病患者的重要临床终点，为他们带来更好的生活质量。
除了有效性之外，Nexviazyme还具有良好的安全性和耐受性。在COMET试验中，Nexviazyme组和安慰剂组的不良事件发生率相似，大多数不良事件为轻至中度。Nexviazyme组中最常见的不良事件为头痛、咽喉疼痛、发热、恶心、呕吐等。Nexviazyme组中没有出现严重不良事件或治疗相关死亡。此外，Nexviazyme组中也没有出现抗药抗体的产生，说明Nexviazyme不易引起免疫反应。
根据这些积极的中期结果，赛诺菲公司计划在2021年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交Nexviazyme的上市申请，预计在2022年获得批准。如果Nexviazyme能够成功上市，将为庞贝氏病患者提供一个更有效、更安全、更便捷的治疗选择，让他们有更多的希望和信心。
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