庞贝氏病是一种罕见的遗传性代谢病，由于缺乏酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的活性，导致肌肉和其他组织中糖原的积累，从而影响患者的呼吸、运动和心脏功能。目前，庞贝氏病的治疗主要是酶替代治疗（ERT），即通过静脉注射含有GAA的药物，以补充体内缺乏的酶。
Nexviazyme（avalglucosidase alfa）是一种新型的酶替代治疗药物，由赛诺菲公司开发，用于治疗晚发型庞贝氏病。Nexviazyme是一种重组人GAA，通过基因工程技术使其具有更高的亲和力和活性，能够更有效地进入肌肉细胞，降低糖原的积累。
Nexviazyme的安全性和有效性已经在两项临床试验中得到验证。第一项是COMET试验，是一项为期49周的随机、双盲、安慰剂对照的3期试验，招募了123名晚发型庞贝氏病患者，分别接受Nexviazyme或安慰剂治疗。结果显示，与安慰剂组相比，Nexviazyme组在呼吸功能方面有显著改善，即用力肺活量（FVC）在坐位下的百分比预测值（FVC%p）增加了2.43个百分点（p=0.0078）。此外，Nexviazyme组还在运动能力方面有显著改善，即6分钟步行距离（6MWD）增加了15.4米（p=0.0291）。Nexviazyme的安全性与目前已批准的酶替代治疗药物相似，最常见的不良反应是头痛、发热、关节痛、咳嗽等。
第二项是MINI-COMET试验，是一项为期24周的开放标签、单臂、转换治疗的试验，招募了24名正在接受另一种酶替代治疗药物Myozyme（阿尔法-葡萄糖苷酶）治疗的晚发型庞贝氏病患者，转换为接受Nexviazyme治疗。结果显示，在转换后24周时，患者的FVC%p在坐位下增加了1.18个百分点，在卧位下增加了2.96个百分点。6MWD也有所增加，平均增加了7.7米。Nexviazyme在这项试验中也表现出良好的耐受性和安全性。
根据这两项临床试验的结果，赛诺菲公司已经向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交了Nexviazyme的上市申请，目前正在等待审批。如果获批，Nexviazyme将成为晚发型庞贝氏病患者的一个新的治疗选择，有望为他们带来更好的生活质量和预后。
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