庞贝氏病是一种罕见的遗传性代谢病，由于缺乏酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的活性，导致肌肉和心脏等器官内的糖原积累，引起多种严重的症状，如呼吸困难、心肌肥厚、肌无力、运动障碍等。庞贝氏病的发病率约为每10万人中1-3例，目前尚无根治方法，只能通过酶替代治疗（ERT）来缓解症状和延长生存期。
目前，全球唯一获批的庞贝氏病ERT药物是美国生物基因公司（BioMarin）生产的Myozyme（阿尔法-葡萄糖苷酶），该药于2006年在美国上市，2007年在中国上市。Myozyme是一种重组人GAA酶，通过静脉注射给药，可以替代患者体内缺乏的GAA酶，分解多余的糖原，改善患者的肌肉功能和心肺功能。然而，Myozyme并非完美的解决方案，它存在一些局限性，如给药时间长、剂量高、耐受性差、免疫原性强、价格昂贵等。
为了改善庞贝氏病患者的治疗效果和生活质量，法国赛诺菲公司（Sanofi）开发了一种新型的ERT药物——Nexviazyme（奥尔法-葡萄糖苷酶），该药于2021年8月6日在美国获批上市，是继Myozyme之后第二个获批的庞贝氏病ERT药物。Nexviazyme是一种经过工程改造的重组人GAA酶，与Myozyme相比，它具有以下优势：
- Nexviazyme可以更好地靶向肌肉细胞，提高药物的利用率和效率；
- Nexviazyme可以缩短给药时间，每次注射只需1小时左右，而Myozyme需要4小时左右；
- Nexviazyme可以降低给药剂量，每次注射20毫克/公斤体重，而Myozyme需要40毫克/公斤体重；
- Nexviazyme可以减少不良反应，如发热、头痛、恶心、呕吐等；
- Nexviazyme可以降低抗体产生的风险，提高药物的安全性和持续性。
Nexviazyme的上市是庞贝氏病患者和医生的福音，它为这种罕见病提供了一个更有效、更便捷、更舒适的治疗选择。据赛诺菲公司透露，Nexviazyme在美国的年均治疗费用为30.5万美元（约合人民币198.3万元），与Myozyme相当。目前，Nexviazyme还在欧盟、日本、中国等地区申请上市，预计未来几年将在全球范围内推广。
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