庞贝氏病是一种罕见的遗传性代谢病，由于缺乏酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的活性，导致肌肉和心脏等器官中积累了过多的糖原。Nexviazyme是一种重组人GAA，可以替代缺乏的酶，帮助分解糖原，改善患者的肌肉功能和呼吸能力。
Nexviazyme是由美国Sanofi Genzyme公司开发的一种新型生物制剂，它采用了一种先进的细胞系和生产工艺，使得其具有更高的亲和力和特异性，能够更有效地靶向肌肉细胞。Nexviazyme在临床试验中表现出了良好的安全性和有效性，能够显著提高晚发型庞贝病患者的六分钟步行距离和肺活量，改善他们的生活质量和预后。
美国FDA于2021年8月6日正式批准了Nexviazyme作为晚发型庞贝病的治疗药物，这是继Myozyme/Lumizyme之后的第二个针对庞贝氏病的酶替代治疗（ERT）。Nexviazyme的推出为晚发型庞贝病患者提供了一个新的治疗选择，也为罕见病领域带来了新的希望。
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