肢端肥大症是一种由于生长激素分泌过多引起的内分泌疾病,主要表现为手、脚、鼻、下颌等部位的增大,以及皮肤、软组织、内脏等的增生。肢端肥大症不仅影响患者的外貌和心理,还会导致多种并发症,如高血压、糖尿病、心脏病等,严重威胁患者的生命质量和寿命。
目前,治疗肢端肥大症的主要方法有手术、放射治疗和药物治疗。其中,药物治疗是最常用的方法,主要包括生长激素受体拮抗剂和生长激素释放激素受体拮抗剂两类。生长激素受体拮抗剂可以直接阻断生长激素与其受体的结合,从而抑制其作用;生长激素释放激素受体拮抗剂可以通过抑制下丘脑释放生长激素释放激素,间接降低垂体分泌生长激素。
善龙(Somavert)是一种人工合成的生长激素受体拮抗剂,其化学结构与人类生长激素相似,但有一些关键氨基酸的替换。这使得善龙能够与人类生长激素受体竞争性结合,但不会引起信号传导,从而有效地阻断了生长激素的作用。善龙是目前唯一经过美国FDA批准用于治疗肢端肥大症的生长激素受体拮抗剂,也是欧洲药品管理局(EMA)推荐的一线药物。
善龙的临床试验表明,它能够显著降低肢端肥大症患者的血清IGF-1水平(IGF-1是反映生长激素活性的指标),改善其临床症状和并发症,并提高其生活质量。善龙的安全性也较好,常见的不良反应有注射部位反应、恶心、腹泻、头痛等,一般较轻微,不影响用药。
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很遗憾地告诉您,目前善龙在中国还没有上市,也没有进入医保目录。这意味着国内的肢端肥大症患者想要使用善龙,只能通过海外购买或代购的方式获取。这无疑给很多患者带来了困难和负担。
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