胆管癌是一种发生在胆管上皮细胞的恶性肿瘤，分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两种。肝内胆管癌是指发生在肝门以上的胆管，占胆管癌的20%~30%。肝内胆管癌的症状不明显，容易被忽视，导致早期诊断困难，预后较差。目前，手术切除是治疗肝内胆管癌的首选方法，但由于肿瘤位置深、范围广、侵犯血管多等原因，手术切除率低，术后复发率高。因此，寻找有效的药物治疗方案是提高肝内胆管癌患者生存质量和延长生存期的关键。
培美替尼（Pemigatinib）是一种口服的选择性 FGFR 抑制剂，可以抑制 FGFR1、FGFR2 和 FGFR3 的活性，从而阻断肿瘤细胞的增殖和生存信号。FGFR 是一种细胞表面受体酪氨酸激酶，参与细胞分化、增殖、迁移和血管生成等过程。FGFR 的基因突变或扩增在多种实体瘤中发现，包括胆管癌。据统计，约有 15%~20% 的肝内胆管癌患者存在 FGFR2 的融合或重排变异。
2020 年 4 月，美国 FDA 批准了培美替尼作为治疗晚期或转移性 FGFR2 融合或重排变异的肝内胆管癌患者的新药。这是基于一项名为 FIGHT-202 的三期临床试验的结果。该试验共纳入 107 名 FGFR2 融合或重排变异的晚期或转移性肝内胆管癌患者，他们均未接受过全身化疗或其他靶向治疗。他们每天口服培美替尼 13.5 毫克，连续 14 天，然后休息 7 天，重复循环。主要终点是客观缓解率（ORR），即完全缓解（CR）和部分缓解（PR）的比例。次要终点包括持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）等。
试验结果显示，培美替尼治疗组的 ORR 为 36%，其中 CR 为 2.8%，PR 为 33.6%；中位 DOR 为 9.1 个月；中位 PFS 为 6.9 个月；中位 OS 尚未达到。培美替尼的常见不良反应包括高磷血症、脱发、腹泻、指甲变化、味觉异常、乏力、恶心、口腔溃疡、食欲减退、便秘、关节痛和干眼等。严重不良反应包括视网膜色素变性、高磷血症、眼部炎症、角膜损伤和角膜溃疡等。
综上所述，培美替尼治疗肝内胆管癌效果怎么样？答案是：对于 FGFR2 融合或重排变异的晚期或转移性肝内胆管癌患者，培美替尼可以显著提高缓解率和延长无进展生存期，是一种有效的靶向治疗药物。但是，培美替尼也有一些不良反应，需要在医生的指导下使用，并定期监测眼部和血液指标。
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