依特立生(eteplirsen、Exondys51)是什么?

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依特立生(eteplirsen、Exondys51)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物。DMD是一种遗传性的肌肉退化症,导致肌肉无法正常运动和呼吸。依特立生通过改变基因的读取方式,使部分患者能够产生一种功能性的肌球蛋白,从而减缓肌肉损伤的进展。

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