普纳替尼是一种靶向药物,也叫帕纳替尼、Ponatinib、lclusig、Ponaxen,由日本大冢制药公司生产。它主要用于治疗慢性髓性白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(ALL),特别是对其他酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药或不耐受的患者。
普纳替尼是一种多靶点的TKI,可以抑制BCR-ABL融合基因编码的酪氨酸激酶,以及其他多种致癌的酪氨酸激酶,如SRC、KIT、PDGFR等。普纳替尼可以有效地克服BCR-ABL基因突变导致的TKI耐药,包括T315I突变,这是目前最难治愈的一种突变。普纳替尼还可以抑制FLT3和JAK2等信号通路,从而对某些急性髓性白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS)也有一定的治疗作用。
普纳替尼的临床试验结果显示,它对CML和ALL患者有很高的有效率和持久性。在一项针对CML患者的III期试验中,普纳替尼在12个月内使61%的患者达到了完全血液学反应(CHR),27%的患者达到了完全细胞遗传学反应(CCyR),56%的患者达到了主要分子反应(MMR)。在一项针对ALL患者的II期试验中,普纳替尼在6个月内使41%的患者达到了CHR,31%的患者达到了CCyR,50%的患者达到了MMR。普纳替尼还可以提高患者的无进展生存期(PFS)和总生存期(OS),延缓或避免干细胞移植。
普纳替尼虽然有效,但也有一些不良反应,主要包括高血压、出血、皮疹、腹泻、恶心、肝功能异常、胰腺炎等。其中最严重的是血管栓塞事件,如心肌梗死、中风、深静脉血栓等,这些事件的发生率与普纳替尼的剂量和患者的危险因素有关。因此,普纳替尼的使用需要在医生的指导下进行,定期监测血压、血液凝固、肝功能等指标,同时控制其他危险因素,如吸烟、高胆固醇、糖尿病等。普纳替尼还有一些相互作用,如不能与柚子汁或CYP3A4抑制剂同时服用,否则会增加普纳替尼的血药浓度和毒性。
普纳替尼是一种进口药物,目前在中国还没有上市,也没有进入医保。如果想要使用普纳替尼,可以寻找国内专业的海外医疗咨询机构获得购买渠道,药品直接邮寄到家。有需求的朋友可以联系泰必达客服,价格最优惠,并且签订三方合约,安全且快捷。
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