普拉替尼是一种靶向药物,它的别名有普雷西替尼、帕拉西替尼、Pralsetinib、Gavreto等,它是由美国Blueprint Medicines公司开发的一种针对RET基因突变的抑制剂。
普拉替尼主要用于治疗RET基因突变阳性的甲状腺癌,包括分化型甲状腺癌(DTC)、髓样甲状腺癌(MTC)和未分化型甲状腺癌(ATC)。普拉替尼可以有效地抑制RET基因突变导致的信号通路异常,从而抑制肿瘤细胞的增殖和侵袭。
普拉替尼治疗甲状腺癌的效果是令人鼓舞的。根据临床试验的结果,普拉替尼对于RET基因突变阳性的DTC患者,其总有效率(ORR)为60%,其中完全缓解(CR)率为4%,部分缓解(PR)率为56%;对于RET基因突变阳性的MTC患者,其ORR为66%,其中CR率为9%,PR率为57%;对于RET基因突变阳性的ATC患者,其ORR为79%,其中CR率为11%,PR率为68%。普拉替尼还显示出了良好的耐受性和安全性,其常见的不良反应包括高血压、肝功能异常、便秘、脱发等,大多数为轻至中度,可通过调整剂量或对症治疗来控制。
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