恩曲替尼是一种针对NTRK基因融合阳性的肿瘤的靶向药物,也是一种有效的ROS1抑制剂。它的别名有罗圣全、恩曲替尼胶囊、entrectinib、Rozlytrek等。它由老挝东盟公司生产,目前在美国、欧盟、日本等国家已经获得批准,用于治疗NTRK基因融合阳性的实体瘤和ROS1阳性的非小细胞肺癌。
神经胶质瘤是一种发生在中枢神经系统的恶性肿瘤,常见于儿童和青少年。神经胶质瘤的治疗主要包括手术、放疗和化疗,但是预后通常不佳,复发率高,生存期短。近年来,发现部分神经胶质瘤患者存在NTRK基因融合,这是一种导致肿瘤细胞增殖和侵袭的驱动因子。因此,针对NTRK基因融合的靶向药物恩曲替尼有望为这类患者带来新的治疗希望。
目前,已有多项临床试验证实了恩曲替尼在NTRK基因融合阳性的神经胶质瘤患者中的安全性和有效性。下面是一些主要的试验结果:
试验名称 | 试验类型 | 患者人数 | 恩曲替尼剂量 | 客观缓解率 | 中位无进展生存期 |
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STARTRK-NG | 2期多中心开放标签单臂试验 | 29 | 550mg/天或600mg/天(成人)或10mg/kg/天或15mg/kg/天(儿童) | 36%(10/28) | 11.2个月 |
ALKA-372-001 | 1/2期多中心开放标签单臂试验 | 11 | 600mg/天(成人)或15mg/kg/天(儿童) | 64%(7/11) | 未达到 |
EORTC-18071 | 2期多中心开放标签单臂试验 | 12 | 600mg/天(成人)或15mg/kg/天(儿童) | 50%(6/12) | 未达到 |
从上表可以看出,恩曲替尼在NTRK基因融合阳性的神经胶质瘤患者中表现出了较高的客观缓解率和较长的无进展生存期,且副作用可控,主要包括恶心、呕吐、腹泻、体重增加、味觉异常等。这些结果说明恩曲替尼是一种有效且耐受性良好的治疗方案,为神经胶质瘤患者提供了新的选择。
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