基本信息
| 登记号 | CTR20222868 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 薛明慧 | 首次公示信息日期 | 2022-11-07 |
| 申请人名称 | Frontera Therapeutics, Inc./ 方拓生物科技（苏州）有限公司/ Catalent Maryland, Inc. | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20222868 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | FT-001注射液 | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | RPE65双等位基因变异相关视网膜变性 | ||
| 试验专业题目 | 一项开放标签、多中心、剂量递增的I/II期临床研究，评价FT-001视网膜下腔给药对RPE65双等位基因变异相关视网膜变性受试者的安全性、耐受性和有效性 | ||
| 试验通俗题目 | 针对RPE65双等位基因变异相关视网膜变性受试者的基因治疗研究 | ||
| 试验方案编号 | FT001-C101 | 方案最新版本号 | 1.0 |
| 版本日期: | 2022-04-10 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 3 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 薛明慧 | 联系人座机 | 请联系泰必达 | 联系人手机号 | 请联系泰必达 |
| 联系人Email | 请联系泰必达 | 联系人邮政地址 | 上海市-上海市-浦东新区金科路2889弄长泰广场办公楼C座1001室 | 联系人邮编 | 201203 |
三、临床试验信息
1、试验目的
本研究是一项单臂、开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评价FT-001对RPE65双等位基因变异相关的视网膜变性受试者的安全性、耐受性和有效性。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | 其它 其他说明:I/II期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 8岁(最小年龄)至 45岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 受试者能够理解并签署知情同意书（informed consent form，ICF） 2 签署 ICF 时8-45岁的女性或男性 3 临床诊断为先天性黑矇2型（LCA2）或视网膜色素变性 | ||
| 排除标准 | 1 影响研究结果的其他干扰性眼病 2 存在任何系统性或眼部疾病，可导致或有可能导致视力丧失 3 有证据表明存在明显不受控制的伴随疾病，如心血管系统疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病、泌尿系统疾病、消化系统疾病和内分泌疾病等 4 已知患有活动性或疑似自身免疫性疾病，需要全身免疫抑制治疗 5 正在接受治疗的全身活动性感染 6 妊娠期或哺乳期女性 7 研究者认为不适合本研究的其他情况 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:FT-001注射液 英文通用名:FT-001 Injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:0.5 mL/支 用法用量:视网膜下腔注射 用药时程:单次给药 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 DLT在各剂量组的发生情况 给药后28天内 安全性指标 2 眼部和非眼部不良事件发生率和严重程度 给药后52周内 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗前后视功能变化 给药后28天内 有效性指标 2 免疫原性反应和载体DNA脱落情况 给药后28天内 安全性指标 3 治疗前后视功能变化 给药后52周内 有效性指标 4 免疫原性反应和载体DNA脱落情况 给药后52周内 安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院北京协和医院 | 睢瑞芳 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 修改后同意 | 2022-08-03 |
| 2 | 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2022-08-22 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 9 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 1 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2022-12-12； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2023-01-06； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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