FT-001注射液

FT-001注射液的适应症是RPE65双等位基因变异相关视网膜变性。 此药物由Frontera Therapeutics, Inc./ 方拓生物科技（苏州）有限公司/ Catalent Maryland, Inc.生产并提出实验申请，[实验的目的] 本研究是一项单臂、开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评价FT-001对RPE65双等位基因变异相关的视网膜变性受试者的安全性、耐受性和有效性。