基本信息
| 登记号 | CTR20220417 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 赛诺菲 | 首次公示信息日期 | 2022-02-28 |
| 申请人名称 | Sanofi-aventis Recherche & Développement/ 赛诺菲（中国）投资有限公司/ Genzyme Ireland Limited/ sanofi-aventis recherche & développement；Creapharm Clinical Supplies；Sanofi US Services Inc | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20220417 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | avalglucosidase alfa for injection 曾用名: | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 庞贝病 | ||
| 试验专业题目 | 一项在未经治疗的婴儿型庞贝病（IOPD）儿童受试者中评价avalglucosidase alfa的疗效、安全性、药代动力学和药效学的开放标签、多国、多中心、静脉输注研究 | ||
| 试验通俗题目 | 在未经治疗的IOPD儿童受试者中评价使用avalglucosidase alfa进行ERT的疗效和安全性的临床研究（Baby-COMET） | ||
| 试验方案编号 | EFC14462 | 方案最新版本号 | 修订版临床试验方案02 |
| 版本日期: | 2021-12-08 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 3 4 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 赛诺菲 | 联系人座机 | 请联系泰必达 | 联系人手机号 | 请联系泰必达 |
| 联系人Email | 请联系泰必达 | 联系人邮政地址 | 上海市-上海市-静安区延安中路1228号静安嘉里中心办公楼3座17楼中国临床研究中心 | 联系人邮编 | 200040 |
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的：确定avalglucosidase alfa治疗对≤6月龄IOPD受试者治疗52周后的生存期和不使用有创呼吸机生存期的作用。次要目的：（1）确定avalglucosidase alfa治疗对12月龄和18月龄受试者的生存期和不使用有创呼吸机生存期的作用，以及≤6月龄IOPD患者第52周时LVM-Z评分、AIMS评分、体长、体重和头围Z评分以及尿Hex4的变化；（2）确定avalglucosidase alfa的安全性、耐受性和免疫原性；（3）确定第12周和52周时的PK特征。
2、试验设计
| 试验分类 | 其他 其他说明:安全性，有效性，药代动力学和药效学 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国际多中心试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 无下限 (最小年龄)至 12月(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 受试者必须确诊为婴儿型庞贝病，定义为：存在2种GAA致病变异，并且记录到血液（DBS可接受）、皮肤或肌肉组织中缺乏GAA；或存在1种GAA致病变异，并且记录到2个单独的样本（来自2个不同的组织或2个不同采样日期的相同组织；DBS和白细胞测定可来自两个不同的血样）的血液、皮肤或肌肉组织中缺乏GAA，并在基线前与申办方一起审查结果。 2 受试者必须在入组前确定交叉反应免疫物质（CRIM）状态。 3 受试者在诊断时必须患有心肌病：即LVMI相当于Vogel发表的平均年龄特异性LVMI -对于通过新生儿筛查或兄弟姐妹筛查确诊的受试者，+ 1标准差； -对于通过临床评价诊断的受试者，+ 2标准差。 4 患者或法定授权代表能够提供签署的知情同意书，包括遵循知情同意书（ICF）和本研究方案中所列的要求和限制条件。 | ||
| 排除标准 | 1 受试者在入组时有呼吸功能不全的症状，包括：通过脉搏血氧测定法测量的室内空气氧（O2）饱和度<90%；或室内空气下静脉二氧化碳分压（PCO2）>55 mmHg 或动脉PCO2 >40 mmHg；或入选时使用任何通气支持（有创或无创）。 2 患有严重先天性异常（包括心脏缺陷、神经管缺陷或唐氏综合征）的受试者，研究者认为会妨碍参加研究或可能降低生存期。 3 受试者患有有临床意义的器质性疾病（庞贝病相关症状除外），包括有临床意义的心血管、肝、肺、神经或肾脏疾病，或研究者认为可能妨碍参加研究或可能降低生存率其他医学疾病、严重并发疾病或特殊情况。 4 受试者接受过任何来源的rhGAA ERT。 5 既往在任何临床试验中接受过avalglucosidase alfa治疗的受试者。 6 根据研究者判断，因任何原因（包括医学和临床情况）不适合参与的受试者，或有潜在不遵循研究程序风险的受试者 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:NA 英文通用名:avalglucosidase alfa 商品名称:NA 剂型:无菌冻干粉 规格:100mg/瓶 用法用量:静脉（IV）输注，qow(隔周一次)， 单剂量 用药时程:208周 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 第52周时存活且未用有创通气支持的受试者比例 第52周 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 12月龄和18月龄存活且未用有创通气支持的受试者比例 第12月和第18月 有效性指标 2 第52周时存活的受试者比例 第52周 有效性指标 3 12月龄和18月龄存活的受试者比例 第12月和第18月 有效性指标 4 第52周时未使用呼吸机（有创或无创，单独或联合）的受试者比例 第52周 有效性指标 5 第52周时未使用辅助供氧的受试者比例 第52周 有效性指标 6 第52周时LVM-Z评分相对于基线的变化 第52周 有效性指标 7 第52周时AIMS评分相对于基线的变化 第52周 有效性指标 8 第52周时身体生长（体长、体重和头围）Z评分和百分位数相对于基线的变化 第52周 有效性指标 9 第52周时尿Hex4相对于基线的变化 第52周 有效性指标 10 TEAE（包括IAR）评估 第52周，第212周 安全性指标 11 体格检查 第52周，第208周 安全性指标 12 临床实验室评价（包括血生化、血常规、和尿常规） 第52周，第208周 安全性指标 13 生命体征测量 第52周，第208周 安全性指标 14 12导联ECG 第52周，第208周 安全性指标 15 免疫原性评估 第52周，第208周 有效性指标 16 第1天、第12周和第52周时的血浆浓度 第1天，第12周，第52周 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 | 傅立军 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 2 | 青岛市妇女儿童医院 | 李自普 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会 | 同意 | 2022-01-07 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 3 ； 国际: 18 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 1 ； 国际: 4 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2022-08-26； 国际：2021-09-01； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2022-09-06； 国际：2021-09-02； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； 国际：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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