avalglucosidase alfa for injection

avalglucosidase alfa for injection的适应症是庞贝病。 此药物由Sanofi-aventis Recherche & Développement/ 赛诺菲（中国）投资有限公司/ Genzyme Ireland Limited/ sanofi-aventis recherche & développement；Creapharm Clinical Supplies；Sanofi US Services Inc生产并提出实验申请，[实验的目的] 主要目的：确定avalglucosidase alfa治疗对≤6月龄IOPD受试者治疗52周后的生存期和不使用有创呼吸机生存期的作用。次要目的：（1）确定avalglucosidase alfa治疗对12月龄和18月龄受试者的生存期和不使用有创呼吸机生存期的作用，以及≤6月龄IOPD患者第52周时LVM-Z评分、AIMS评分、体长、体重和头围Z评分以及尿Hex4的变化；（2）确定avalglucosidase alfa的安全性、耐受性和免疫原性；（3）确定第12周和52周时的PK特征。