基本信息
| 登记号 | CTR20202631 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 赛诺菲 | 首次公示信息日期 | 2020-12-28 |
| 申请人名称 | Genzyme Corporation/ Sanofi-aventis recherche & développement/ 赛诺菲（中国）投资有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20202631 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | SAR442168 曾用名: | ||
| 药物类型 | 化学药物 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 原发进展型多发性硬化（PPMS） | ||
| 试验专业题目 | 一项在原发进展型多发性硬化受试者中对比SAR442168与安慰剂的疗效和安全性的III期、随机、双盲研究（PERSEUS） | ||
| 试验通俗题目 | BTK抑制剂SAR442168的PPMS研究（PERSEUS） | ||
| 试验方案编号 | EFC16035 | 方案最新版本号 | 修订版临床试验方案10 |
| 版本日期: | 2022-12-12 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的：确定与安慰剂相比，SAR442168延缓原发进展型多发性硬化（PPMS）残疾进展的疗效 次要目的：评价SAR442168与安慰剂相比在临床终点、磁共振成像（MRI）病变、认知能力、身体功能和生活质量方面的疗效；评价SAR442168给药的安全性和耐受性；评价SAR442168在PPMS患者中的群体药代动力学及其与疗效和安全性的关系；评价SAR442168的药效学
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 平行分组 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 随机化 | 盲法 | 双盲 | 试验范围 | 国际多中心试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 18岁(最小年龄)至 55岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 受试者必须根据2017年修订版McDonald标准当前诊断为PPMS 2 受试者在筛选时的扩展的残疾状态量表(EDSS)评分必须为2.0-6.5分（含）。 3 寡克隆带的等电聚焦证据和/或IgG指数升高。必须提供支持性源文件。 4 对于临床研究的参与者而言，在采取避孕措施方面应符合当地有关避孕法的规定。 5 受试者在签署知情同意书时，年龄必须在 18 至55 岁（含）之间。 | ||
| 排除标准 | 1 由于已存在的健康状况而预期生存期较短 2 器官移植史 3 存在人体免疫缺陷病毒（HIV）感染史；曾被诊断为进行性多灶性白质脑病（PML）或在筛选时MRI提示为PML；受试者有发生肝炎或肝炎重新活化的风险；活动性或潜伏性结核(TB):应在筛选时进行TB 检测，如存在临床指征，则需在研究期间进行复检，并可根据临床判断、临界结果或临床疑似TB 感染决定是否进行重复检测。如果确认活动性或隐匿性 TB，可以在完成完整抗结核治疗后重新筛选患者;其他会对研究参与产生不利影响的感染 4 筛选访视前5年内有恶性肿瘤史 5 在筛选访视前一年中滥用酒精或药物 6 筛选访视前2年内任何需要住院的精神疾病 7 在筛选访视期间获得的以下发现被研究者判断为在本研究的背景下具有临床意义：筛选时任何在正常限度外的实验室数值或异常心电图。 8 在筛选时存在出血性疾病或已知血小板功能障碍或筛选访视时的血小板计数＜150000/μL；筛选前6个月内发生过重大出血事件 9 在筛选访视时的淋巴细胞计数低于正常值下限 10 在首次治疗访视前2个月内接种了活（减毒）疫苗 11 受试者在筛选访视前4周内接受了重大手术，或受试者计划在研究期间择期进行任何重大手术 12 受试者在特定时间内接受治疗MS的药物或者治疗 13 受试者正在接受细胞色素P450 3A（CYP3A）的强效和中效诱导剂或CYP2C8肝酶的强效抑制剂 14 受试者正在接受抗凝血药/抗血小板治疗，例如超过81mg/日的阿司匹林，氯吡格雷，华法林等 15 受试者存在MRI禁忌 16 急性肝病、肝硬化、慢性肝病（除非确认病情稳定 > 6个月） 17 确认筛选ALT > 1.5×ULN或AST > 1.5×ULN或碱性磷酸酶 > 2×ULN（除非由非肝脏相关疾病引起或由稳定的慢性肝脏疾病所致）或总胆红素 > 1.5×ULN（除非由吉伯特氏综合征或非肝脏相关疾病所致） 18 筛选时，转铁蛋白饱和度升高（男性 > 50%，女性 > 40%）和/或铁蛋白水平升高 > 500 μg/L | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:SAR442168 英文通用名:SAR442168 商品名称:N/A 剂型:薄膜包衣片 规格:60mg 用法用量:口服，每日一次 用药时程:24到48个月 2 中文通用名:SAR442168 英文通用名:SAR442168 商品名称:N/A 剂型:薄膜包衣片 规格:60mg 用法用量:口服，每日一次 用药时程:24到48个月 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:安慰剂 英文通用名:Placebo 商品名称:NA 剂型:薄膜包衣片 规格:0mg 用法用量:口服，每日一次 用药时程:24到48个月 2 中文通用名:安慰剂 英文通用名:Placebo 商品名称:NA 剂型:薄膜包衣片 规格:0mg 用法用量:口服，每日一次 用药时程:24到48个月 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 6个月确认的残疾进展 每3个月，最长至约48个月 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 3个月确认的残疾进展 每3个月，最长至约48个月 有效性指标 2 至9孔柱测试（9-HPT）持续维持20%增长至少3个月的时间 每3个月，最长至约48个月 有效性指标 3 至计时25英尺步行（T25-FW）持续维持20%增长至少3个月的时间 每3个月，最长至约48个月 有效性指标 4 MRI检测到的T2高信号病变总数 前两年，每半年一次；之后每年一次 有效性指标 5 确认的残疾改善发生的时间 每3个月，最长至约48个月 有效性指标 6 脑容量损失（BVL）的百分比变化 前两年，每半年一次；之后每年一次 有效性指标 7 根据符号数字转换测验（SDMT）评估，研究认知功能变化 每3个月，最长至约48个月 有效性指标 8 根据加利福尼亚言语学习测试-II评估（如可用），研究认知功能变化 每3个月，最长至约48个月 有效性指标 9 多发性硬化生活质量变化 每6个月，最长至约48个月 有效性指标 10 安全性和耐受性 每3个月 安全性指标 11 群体药代动力学评估 第6、9和12个月 有效性指标+安全性指标 12 血浆神经微丝轻链水平变化（中国区不参与） 第0、3、6、12个月，之后每年一次至约48个月 有效性指标 13 淋巴细胞表型亚群变化 第0、6、12个月，之后每年一次至约48个月 有效性指标 14 血清免疫球蛋白水平变化 第0、6、12个月，之后每年一次至约48个月 有效性指标 15 血清壳多糖酶-3样蛋白1(Chi3L1)水平变化 第0、3、6、12个月，之后每年一次至约48个月 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 复旦大学附属华山医院 | 全超 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 2 | 中山大学附属第三医院 | 邱伟 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 3 | 中国医学科学院北京协和医院 | 徐雁 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 4 | 吉林大学第一医院 | 金涛 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 5 | 四川大学华西医院 | 周红雨 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 6 | 山西医科大学第一医院 | 张美妮 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 7 | 北京医院 | 张华 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 8 | 首都医科大学宣武医院 | 李海峰 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 9 | 中南大学湘雅医院 | 杨欢 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 10 | 天津医科大学总医院 | 施福东 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 11 | 中国人民解放军总医院 | 黄德晖 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 12 | 首都医科大学附属北京同仁医院 | 王佳伟 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 13 | 温州医科大学附属第一医院 | 张旭 | 中国 | 浙江省 | 温州市 |
| 14 | 内蒙古医科大学附属医院 | 赵世刚 | 中国 | 内蒙古自治区 | 呼和浩特市 |
| 15 | 福建医科大学附属第一医院 | 林艾羽 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2020-11-30 |
| 2 | 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2021-05-10 |
| 3 | 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2021-10-28 |
| 4 | 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2021-11-12 |
| 5 | 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2022-04-04 |
| 6 | 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2022-11-09 |
| 7 | 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2023-04-04 |
| 8 | 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2023-10-25 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 35 ； 国际: 990 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 26 ； 国际: 458 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2021-02-03； 国际：2020-08-13； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2021-02-23； 国际：2020-11-23； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； 国际：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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