基本信息
| 登记号 | CTR20150426 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | Ian Foley | 首次公示信息日期 | 2015-07-14 |
| 申请人名称 | Biogen Idec Research Limited/ Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co.KG/ 百健艾迪医药咨询（上海）有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20150426 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | 第九因子融合蛋白 | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 血友病 | ||
| 试验专业题目 | 开放标签、多中心评估，评估rFIXFc对于预防和治疗先前接受过治疗的乙型血友病受试者之出血事件的长期安全性及疗效 | ||
| 试验通俗题目 | 评估rFIXFc对乙型血友病受试者之出血事件的长期安全性及疗效 | ||
| 试验方案编号 | 9HB01EXT(修订版4.3） | 方案最新版本号 | |
| 版本日期: | 方案是否为联合用药 | 企业选择不公示 | |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 3 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | Ian Foley | 联系人座机 | +44 162 859 3943 | 联系人手机号 | |
| 联系人Email | ian.foley@biogen.com | 联系人邮政地址 | Clinical Operations Lead, Global Clinical Operations | 联系人邮编 | SL6 4AY |
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的：评估rFIXFc对乙型血友病受试者的长期安全性。 次要目的：评估rFIXFc对乙型血友病受试者出血事件的预防和治疗效果。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国际多中心试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | NA岁(最小年龄)至 NA岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 有能力理解研究的目的和风险、提供已签署姓名和日期的知情同意书，并根据国家和地方受试者隐私法规授权使用受保护的健康信息 (PHI)。对于年龄不足 18 岁或无能力提供知情同意书的受试者，或地方法律视为适用的情形，需要父母或监护人代表受试者提供知情同意书。在适当之时，除父母/监护人的知情同意书外，年龄不足 18 岁的受试者也可提供同意书。 2 已完成 998HB102、9HB02PED 或其他rFIXFc 研究的受试者。 | ||
| 排除标准 | 1 如果在本研究第1次访视签署知情同意书之时，存在以下任何一项排除标准，候选人不得参加研究： 2 1. 高滴度抑制物(≥5.00 BU/mL) 3 2. 当前参加任何其他临床研究 4 3. 不能遵循研究要求 5 4.研究员或Biogen Idec认为受试者不适合入组的其他未说明原因 6 对于在前期研究 EOT 访视后超过 37 天招募的受试者： 7 1. 在998HB102研究 的 EOT 访视和进入 9HB01EXT 研究的间隔期间进行过抑制物检测 8 2.在过去 30 天内参加涉及研究药物的任何其它临床研究。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:第九因子融合蛋白 用法用量:注射剂、500IU/1000IU/3000IU、静脉注射 按需治疗 试验 rFVIIIFc治疗出血发作的个体剂量将根据参与者的临床状况及出血事件的类型和严重程度而定，视患者病情，可能还将参考第九因子峰（恢复）浓度。 预防治疗 试验 可选用裁定预防治疗、周预防治疗或个体化预防治疗。 2 中文通用名:第九因子融合蛋白 用法用量:注射剂、500IU/1000IU/3000IU、静脉注射 按需治疗 试验 rFVIIIFc治疗出血发作的个体剂量将根据参与者的临床状况及出血事件的类型和严重程度而定，视患者病情，可能还将参考第九因子峰（恢复）浓度。 预防治疗 试验 可选用裁定预防治疗、周预防治疗或个体化预防治疗。 3 中文通用名:第九因子融合蛋白 用法用量:注射剂、500IU/1000IU/3000IU、静脉注射 按需治疗 试验 rFVIIIFc治疗出血发作的个体剂量将根据参与者的临床状况及出血事件的类型和严重程度而定，视患者病情，可能还将参考第九因子峰（恢复）浓度。 预防治疗 试验 可选用裁定预防治疗、周预防治疗或个体化预防治疗。 4 中文通用名:第九因子融合蛋白 用法用量:注射剂、500IU/1000IU/3000IU、静脉注射 按需治疗 试验 rFVIIIFc治疗出血发作的个体剂量将根据参与者的临床状况及出血事件的类型和严重程度而定，视患者病情，可能还将参考第九因子峰（恢复）浓度。 预防治疗 试验 可选用裁定预防治疗、周预防治疗或个体化预防治疗。 5 中文通用名:第九因子融合蛋白 用法用量:按需治疗 试验 rFVIIIFc治疗出血发作的个体剂量将根据参与者的临床状况及出血事件的类型和严重程度而定，视患者病情，可能还将参考第九因子峰（恢复）浓度。 6 中文通用名:第九因子融合蛋白 用法用量:每周预防治疗 剂量将根据在rFIXFc父研究中的PK参数以及给药水平和/或在本扩展研究中获得的峰期（恢复期）水平相应调整剂量和给药间隔 7 中文通用名:第九因子融合蛋白 用法用量:个性化预防 剂量将根据在rFIXFc父研究中的PK参数以及给药水平和/或在本扩展研究中获得的峰期（恢复期）水平相应调整剂量和给药间隔 8 中文通用名:第九因子融合蛋白 用法用量:个性化时间间隔 剂量将根据在rFIXFc父研究中的PK参数以及给药水平和/或在本扩展研究中获得的峰期（恢复期）水平相应调整剂量和给药间隔 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 抑制物产生的频率抑制物产生的频率 无 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 1. 每个受试者年度出血事件（自发性和外伤性）的次数 2. 每个受试者年度自发性关节出血事件的次数 3. 每个受试者每年的总暴露天数 4. 每个受试者每千克体重、每年、每个治疗方案的平均 rFIXFc 剂量 5. 医生使用4级疗效量表对治疗反应的整体评价 6. 受试者/看护人使用4级疗效量表对治疗反应的评价 7. 不良事件 (AE) 及严重不良事件 (SAE) 的发生率 无 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 无 | 学位 | 职称 | 无 | |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 无 | 无 | 邮政地址 | 无 | ||
| 邮编 | 无 | 单位名称 | 无 | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 北京协和医院血液内科 | 赵永强 | 中国 | 北京 | 北京 |
| 2 | 瑞金医院 | 王学锋 | 中国 | 上海 | 上海 |
| 3 | 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东 | 广州 |
| 4 | 中国医学科学院血液病研究所血液病医院 | 杨仁池 | 中国 | 天津 | 天津 |
| 5 | Cliniques Universitaires Saint-Luc | Cédric Hermans | 比利时 | NA | Brussels |
| 6 | UZ Leuven | Kathelijne Peerlinck | 比利时 | NA | Leuven |
| 7 | Klinikum Bremen-Mitte gGmbH | Guenter Auerswald | 德国 | Bremen | Bremen |
| 8 | Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet | Wolfgang Miesbach | 德国 | Hessen | Frankfurt |
| 9 | Universitaetsklinikum Bonn AoeR | Johannes Oldenburg | 德国 | Nordrhein Westfalen | Bonn |
| 10 | Institut fuer Thrombophilie und Haemostaseologie | Hartmut Pollmann | 德国 | Nordrhein Westfalen | Muenster |
| 11 | Sahyadri Specialty Hospital | Shashikant Janardhan | 印度 | Maharashtra | Pune |
| 12 | St Johns Medical College Hospital | Cecil Ross | 印度 | Tamilnadu | Vellore |
| 13 | Christian Medical College & Hospital | Alok Srivastava | 印度 | Tamilnadu | Vellore |
| 14 | Hpital de la Timone | Herve Chambost | 法国 | Bouches-du-Rhne | Marseille cedex 5 |
| 15 | Chaim Sheba Medical Center | Uri Martinowitz | 以色列 | NA | Tel Aviv |
| 16 | Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi | Silvia Linari | 意大利 | Firenze | Firenze |
| 17 | Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico | Elena Santagostino | 意大利 | Milano | Milano |
| 18 | Uniwersyteckie Centrum Kliniczne | Andrzej Hellmann | 波兰 | NA | Gdansk |
| 19 | Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi | Tadeusz Robak | 波兰 | NA | Lodz |
| 20 | Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital | Johnny Mahlangu | 南非 | Gauteng | Johannesburg |
| 21 | Groote Schuur Hospital | Nicolas Novitzky | 南非 | Western Cape | Cape Town |
| 22 | Sknes Universitetssjukhus, Malm | Erik Berntorp | 瑞典 | NA | Malm |
| 23 | Karolinska | Margareta Holmstrm | 瑞典 | NA | Stockholm |
| 24 | St Thomas' Hospital | David Bevan | 英国 | Greater London | London |
| 25 | Royal London Hospital | John Pasi | 英国 | Greater London | London |
| 26 | Addenbrooke's Hospital | David Perry | 英国 | Cambridgeshire | Cambridge |
| 27 | SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU | Oleksandra Stasyshyn | 乌克兰 | NA | Lviv |
| 28 | Centro de Hematologia e Hemoterapia - Hemocentro de Campinas - UNICAMP | Margareth Castro Ozelo | 巴西 | Sao Paulo | Campinas |
| 29 | Kuopion yliopistollinen sairaala | Pekka Riikonen | 芬兰 | NA | Kuopio |
| 30 | St. Michael's Hospital | Jerome Teitel | 加拿大 | Ontario | Toronto |
| 31 | University of the Witwatersrand | Johnny Mahlangu | 南非 | Gauteng | Johannesburg |
| 32 | Phoenix Childrens Hospital | Christine Knoll | 美国 | Arizona | Phoenix |
| 33 | University of Colorado | Marilyn Manco-Johnson | 美国 | Colorado | Aurora |
| 34 | Puget Sound Blood Center | Barbara Konkle | 美国 | Washington | Seattle |
| 35 | Hemophilia Center of Western PA | Margaret Ragni | 美国 | Pennsylvania | Pittsburgh |
| 36 | Indiana Hemophilia and Thrombosis Center | Amy Shapiro | 美国 | Indiana | Indianapolis |
| 37 | University of California Davis Health System | Jonathan Ducore | 美国 | California | Sacramento |
| 38 | Michigan State University | Roshni Kulkarni | 美国 | Michigan | East Lansing |
| 39 | Royal Perth Hospital | Stephanie P’Ng | 澳大利亚 | Western Australia | Perth |
| 40 | Royal Adelaide Hospital | Simon McRae | 澳大利亚 | South Australia | Adelaide |
| 41 | CHU Sainte-Justine | Georges Rivard | 加拿大 | Quebec | Montreal |
| 42 | The University of Hong Kong | Godfrey Chi Fung Chan | 中国 | NA | Hong Kong |
| 43 | The Chinese University of Hong Kong | Raymond Siu Ming Wong | 中国 | NA | Hong Kong |
| 44 | Tokyo Medical University Hospital | Katsuyuki Fukutake | 日本 | Tokyo-To | Shinjuku-ku |
| 45 | Ogikubo Hospital | Hideji | 日本 | Tokyo-To | Suginami-ku |
| 46 | Nagoya University Hospital | Tadashi Matsushita | 日本 | Aichi-Ken | Nagoya-shi |
| 47 | University of Occupational and Environmental Health Hospital | Tetsuji Sato | 日本 | Fukuoka-Ken | Kitakyushu-shi |
| 48 | Nara Medical University Hospital | Midori Shima | 日本 | Nara-Ken | Kashihara-shi |
| 49 | St. Marianna University School of Medicine Hospital | Masashi Taki | 日本 | Kanagawa-Ken | Kawasaki-shi |
| 50 | Hollywood Specialist Centre | Ross Baker | 澳大利亚 | Western Australia | Nedlands |
| 51 | Basingstoke and North Hampshire Hospital | Savita Rangarajan | 英国 | Hampshire | Basingstoke |
| 52 | Orthopaedic Hospital DBA Orthopaedic Hemophilia Treatment Center | Doris Quon | 美国 | California | Los Angeles |
| 53 | Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center | Miguel Taki | 美国 | Texas | Houston |
| 54 | Children's Hospital of Orange County | Amit Soni | 美国 | California | Orange |
| 55 | University of Utah School of Medicine | George Rodgers | 美国 | Utah | Salt Lake City |
| 56 | Arkansas Children's Hospital | Kimo Stine | 美国 | Arkansas | Little Rock |
| 57 | Kapiolani Medical Center for Women and Children/Univ of HI | Desiree Medeiros | 美国 | Hawaii | Honolulu |
| 58 | Children's Healthcare of Atlanta | Carolyn Bennett | 美国 | Georgia | Atlanta |
| 59 | Our Lady's Children's Hospital | Beatrice Nolan | 爱尔兰 | Dublin | Dublin |
| 60 | UMC Utrecht | Kathelijn Fischer | 荷兰 | NA | Utrecht |
| 61 | Princess Margaret Hospital for Children | James Price | 澳大利亚 | Western Australia | Perth |
| 62 | Royal Children's Hospital- Melbourne | Christopher Barnes | 澳大利亚 | Victoria | Parkville |
| 63 | Tulane University School of Medicine | Tammuella Singleton | 美国 | Louisiana | New Orleans |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 南方医科大学南方医院 | 同意 | 2012-08-15 |
| 2 | 瑞金医院 | 同意 | 2012-08-22 |
| 3 | 北京协和医院血液内科 | 同意 | 2013-01-23 |
| 4 | 中国医学科学院血液病研究所血液病医院 | 同意 | 2013-03-20 |
| 5 | 北京协和医院伦理委员会 | 同意 | 2014-04-30 |
| 6 | 中国医学科学院血液病研究所血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2014-05-07 |
| 7 | 瑞金医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2014-05-15 |
| 8 | 南方医科大学南方医院医学伦理委员会 | 同意 | 2014-05-21 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募完成）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 6 ； 国际: 120 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息； |
| 实际入组总人数 | 国内: 6 ； 国际: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2013-04-25； 国际：2011-12-04； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； 国际：登记人暂未填写该信息； |
| 试验完成日期 | 国内：2016-02-29； 国际：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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