基本信息
| 登记号 | CTR20223366 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 朱智明 | 首次公示信息日期 | 2023-01-12 |
| 申请人名称 | 北京锦篮基因科技有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20223366 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | GC101腺相关病毒注射液 曾用名: | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 1型脊髓性肌萎缩症 | ||
| 试验专业题目 | 评价GC101腺相关病毒注射液治疗1型SMA患者的安全性、耐受性及初步疗效的多中心、开放、单臂、单剂量递增的Ⅰ/Ⅱa期临床试验 | ||
| 试验通俗题目 | 评价GC101腺相关病毒注射液治疗1型SMA患者的安全性、耐受性及初步疗效的多中心、开放、单臂的Ⅰ/Ⅱa期临床试验 | ||
| 试验方案编号 | JLJY-GC101-SMA-001 | 方案最新版本号 | V2.0 |
| 版本日期: | 2023-06-01 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
I期（耐受性试验） 评价GC101腺相关病毒注射液单次给药治疗1型SMA患者的安全性和耐受性。IIa期（初步疗效探索） 主要目的： 评价GC101腺相关病毒注射液单次给药治疗1型SMA患者的初步疗效。 次要目的： 评价GC101腺相关病毒注射液单次给药治疗1型SMA患者的安全性、AAV病毒载量及免疫原性。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | 其它 其他说明:Ⅰ/Ⅱa | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 0月(最小年龄)至 6月(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 SMN1 双侧等位基因突变（缺失或点突变）基因诊断为SMA，具有 2 个拷贝的 SMN2 基因，符合 1 型 SMA 临床表现； 2 发病年龄＜6 个月龄，注射给药当天年龄≤6 个月（≤180天），性别不限； 3 法定监护人能够理解研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书 | ||
| 排除标准 | 1 参加过或正在参加其他SMA药物临床试验或其他AAV基因治疗临床研究 2 接受过诺西那生钠和利司扑兰治疗 3 给药前30天内口服过β2受体激动剂治疗者（沙丁胺醇吸入性给药除外） 4 合并使用以下任何药物如：治疗肌病或神经病的药物，用于治疗糖尿病的药物，或开始试验后3个月内计划进行的免疫抑制治疗(环孢素，他克莫司，甲氨蝶呤，环磷酰胺，静脉注射免疫球蛋白，利妥昔单抗) 5 筛选期时使用有创呼吸机支持或安静清醒状态下脉搏血氧饱和度＜95% 6 筛选期时需要使用无创通气支持≥ 16 小时/天者 7 血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1：200； 8 SMN2基因修饰突变（c.859 G＞C）为阳性 9 易过敏体质患者，包括对泼尼松龙、其他糖皮质激素、其赋形剂过敏或超敏反应、对碘或含碘产品过敏或超敏反应或局麻药过敏者 10 存在脊椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症 11 研究者认为对基因替代治疗造成不必要风险的伴随疾病，例如：严重的心脑血管系统疾病、消化道系统疾病、肝肾功能障碍性疾病、糖尿病、已知的癫痫、惊厥或抽搐史或有精神病家族史 12 筛选期或基线期实验室检查异常者，如：a) 肝肾功能障碍者，即丙氨酸氨基转移酶（ALT）、门冬氨酸氨基转移酶（AST）、γ-谷氨酰转移酶（GGT）、血胆红素，各值均≥3倍正常值上限（ULN）；肌酐＞正常值；活化部分凝血活酶时间（APTT）延长＞1～1.5倍正常值上限。*不应排除新生儿正常生理性黄疸时单纯胆红素水平升高者； b) 血常规：血红蛋白（Hgb）＜110 或＞150g/L、白细胞 （ WBC ） ＜ 4.3×109 /L 和 ＞ 14.2×109/L 、血小板（PLT）＜183×109/L和＞614×109/L； c) 尿常规：白细胞（WBC）＞5个/HP、尿蛋白(PRO) 阳性、红细胞（RBC）＞3个/HP； d) 心功能：改良ROSS心力衰竭分级（婴幼儿）达到中度心衰标准 13 人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性 14 筛选前2周内需要全身治疗和/或住院治疗的严重非呼吸道及呼吸道感染者 15 根据中国儿童生长标准，低于同龄同性别儿童平均体重2个标准差的且不愿意使用口服喂养替代方法者 16 接种疫苗与给药间隔＜2周者 17 研究者认为不适合参加本研究 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:GC101腺相关病毒注射液 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:1mL：1.2E+14vg 用法用量:鞘内注射，2ml或4ml 用药时程:解冻后药品须在1小时内使用。若需延后使用，应保存2~8℃，并在7天内使用。 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 I 期（耐受性试验） 评价 18 个月龄时不良事件的发生率。 18 个月龄 安全性指标 2 IIa 期（初步疗效探索） 主要终点指标： 评价 18个月龄时达到 WHO-MGRS规定的独立坐姿至少 10 秒的运动里程碑比例； 18 个月龄 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 1) 评价 18 个月龄时保持成长能力的患者比例【不通过机械支持（即饲管）获得营养；保持体重：体重≥同龄同性别儿童平均体重减 2 个标准差】 18 个月龄 有效性指标 2 2) 评价 18 个月龄时 CHOP-INTEND 评分较基线的变化 18月龄 有效性指标 3 3） 评价 14 个月龄时的无事件生存比例 14月龄 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国人民解放军总医院第七医学中心 | 封志纯 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 2 | 北京大学第一医院 | 熊晖 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 3 | 中国医科大学附属盛京医院 | 王华 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 4 | 苏州大学附属儿童医院 | 汤继宏 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 中国人民解放军总医院第七医学中心 | 同意 | 2022-11-18 |
| 2 | 中国人民解放军总医院第七医学中心 | 同意 | 2023-06-27 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 18 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 1 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2023-03-14； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2023-03-23； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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