GC101腺相关病毒注射液
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【招募中】GC101腺相关病毒注射液 - 免费用药（评价GC101腺相关病毒注射液治疗1型SMA患者的安全性、耐受性及初步疗效的多中心、开放、单臂的Ⅰ/Ⅱa期临床试验）
GC101腺相关病毒注射液的适应症是1型脊髓性肌萎缩症。 此药物由北京锦篮基因科技有限公司生产并提出实验申请，[实验的目的] I期（耐受性试验） 评价GC101腺相关病毒注射液单次给药治疗1型SMA患者的安全性和耐受性。IIa期（初步疗效探索） 主要目的： 评价GC101腺相关病毒注射液单次给药治疗1型SMA患者的初步疗效。 次要目的： 评价GC101腺相关病毒注射液单次给药治疗1型SMA患者的安全性、AAV病毒载量及免疫原性。
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【招募中】GC101腺相关病毒注射液 - 免费用药（评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性、耐受性以及疗效研究）
GC101腺相关病毒注射液的适应症是2型脊髓性肌萎缩症。 此药物由北京锦篮基因科技有限公司生产并提出实验申请，[实验的目的] I期（剂量爬坡） 评价GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗2型SMA患者的安全性和耐受性。 II期（疗效观察） 主要目的： 评价GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗2型SMA患者的疗效。 次要目的： 评价GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗2型SMA患者的安全性、AAV病毒载量及免疫原性。
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【招募中】GC101腺相关病毒注射液 - 免费用药（评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性、耐受性以及疗效研究）
GC101腺相关病毒注射液的适应症是2型脊髓性肌萎缩症。 此药物由北京锦篮基因科技有限公司生产并提出实验申请，[实验的目的] I期（剂量爬坡） 评价GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗2型SMA患者的安全性和耐受性。 II期（疗效观察） 主要目的： 评价GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗2型SMA患者的疗效。 次要目的： 评价GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗2型SMA患者的安全性、AAV病毒载量及免疫原性。
