基本信息
| 登记号 | CTR20232920 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 刘唯唯 | 首次公示信息日期 | 2023-09-25 |
| 申请人名称 | 辉大（上海）生物科技有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20232920 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | HG004眼用注射液 曾用名: | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | Leber’s先天性黑矇 | ||
| 试验专业题目 | 一项评价HG004基因治疗产品在RPE65突变相关的2型Leber’s先天性黑矇（LCA2）受试者中的安全性、耐受性和疗效的Ⅰ/Ⅱ期、国际多中心、开放标签、多队列、剂量递增临床研究 | ||
| 试验通俗题目 | 评价HG004基因治疗在Leber’s先天性黑矇受试者中的安全性和疗效性的临床研究 | ||
| 试验方案编号 | HG00402 | 方案最新版本号 | 1.2 |
| 版本日期: | 2023-04-20 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
评价HG004在RPE65基因突变引起的Leber’s先天性黑矇受试者中的安全性和疗效性
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | 其它 其他说明:I/II期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国际多中心试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 6岁(最小年龄)至 50岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 签署知情同意书时，受试者年龄为≥6岁且≤50岁。若受试者未满18岁，受试者本人和父母/法定监护人需签署知情同意书。 2 临床确诊为Leber’s先天性黑矇和RPE65双等位基因突变所致LCA的分子诊断； 3 能够进行视觉和视网膜功能检查，能够并愿意遵守本临床研究的相关程序； 4 研究眼的最佳矫正视力≤20/80 或视野＜20°； 5 血液学、临床化学和尿液实验室测试是可以接受的。 | ||
| 排除标准 | 1 妨碍研究计划的手术或干扰研究终点解读的既存眼部疾病（例如，需要进行手术的青光眼、角膜或显著晶状体混浊）; 2 OCT证实存在可增加手术风险的视网膜前膜； 3 复杂的全身性疾病或具有临床意义的异常基线实验室检查值； 4 复杂的全身性疾病包括疾病本身或针对疾病的治疗可能改变眼部功能的疾病； 5 筛选前6个月内接受过其他眼部手； 6 既往接受过基因治疗或寡核苷酸疗法治疗； 7 存在因潜在受试者无法在研究期间完成随访检查以及经研究者判断认为受试者不适合参加研究的情况。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:HG004眼用注射液 英文通用名:HG004 商品名称:NA 剂型:眼用注射液 规格:0.2ml/支 用法用量:将 0.2 mL HG004 通过视网膜下注射至受试者的研究眼中。 用药时程:单次给药 2 中文通用名:HG004眼用注射液 英文通用名:HG004 商品名称:NA 剂型:眼用注射液 规格:0.4ml/支 用法用量:将 0.2 mL HG004 通过视网膜下注射至受试者的研究眼中。 用药时程:单次给药 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）和剂量限制性毒性（DLT）（眼部和非眼部）的发生率 HG004视网膜下注射后52周内 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）和剂量限制性毒性（DLT）（眼部和非眼部）的发生率 HG004视网膜下注射后26周内 安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 上海交通大学医学院附属新华医院 | 赵培泉 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 上海交通大学医学院附属新华医院医学伦理委员会 | 同意 | 2023-08-17 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 15 ； 国际: 20 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 1 ； 国际: 登记人暂未填写该信息； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2023-10-25； 国际：登记人暂未填写该信息； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2023-10-31； 国际：登记人暂未填写该信息； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； 国际：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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