基本信息
| 登记号 | CTR20231170 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 艾司林科 | 首次公示信息日期 | 2023-04-23 |
| 申请人名称 | 艾司林科（苏州）生物医药有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20231170 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | AL01211 | ||
| 药物类型 | 化学药物 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 法布雷病 | ||
| 试验专业题目 | 一项在既往未接受过任何法布雷病相关治疗的经典型法布雷病男性受试者 中评估AL01211 的安全性、药效学、药代动力学和有效性探索的II 期、 开放性研究 | ||
| 试验通俗题目 | 一项在既往未接受过任何法布雷病相关治疗的经典型法布雷病男性受试者中评估 AL01211 的安全性、药效学、药代动力学和有效性探索的 II 期、 开放性研究 | ||
| 试验方案编号 | AL01211-202 | 方案最新版本号 | AL01211-202 V3.0 |
| 版本日期: | 2023-09-18 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 艾司林科 | 联系人座机 | 请联系泰必达 | 联系人手机号 | 请联系泰必达 |
| 联系人Email | 请联系泰必达 | 联系人邮政地址 | 上海市-上海市-上海市闵行区申滨南路1156号A栋办公楼9楼938室 | 联系人邮编 | 200240 |
三、临床试验信息
1、试验目的
评估AL01211在既往未接受过任何法布雷病相关治疗的经典型法布雷病男性受试者中的安全性，药代动力学，药效学和疗效探索
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | II期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 18岁(最小年龄)至 60岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 在筛选时年龄介于18~60岁之间（含临界值），确诊为经典型法布雷病的男性受试者。 2 既往未接受过任何法布雷病相关治疗（例如，ERT、分子伴侣疗法等）。 3 在进行任何研究要求的程序之前签署了知情同意书并注明了日期。 4 确诊为法布雷病，证据为存在已知具有意义的法布雷病基因变异，并且(研究入组前 10 年内)有白细胞 αGAL 活性<4 nmol/hr/mg或血浆αGAL活性<1.5 nmol/hr/mL的记录。如果基因变异情况不详或不可用，则将在获得患者知情同意后进行基因检测，以记录基因变异情况。如果无法获得已记录的白细胞或血浆 αGAL 活性，受试者必须同意进行血浆 αGAL 活性筛查。 5 筛选访视时根据 CKD-EPI 肌酐公式(2021)计算得出的eGFR≥50 mL/min/1.73 m2。 6 受试者同意遵守方案中列出的所有程序要求。 7 对于接受肾素-血管紧张素-醛固酮系统(RAAS)抑制剂/ 阻滞剂(ACEI、ARB、醛固酮受体拮抗剂)或钠-葡萄糖协同转运蛋白-2(SGLT2)抑制剂的受试者，在筛选前应至少已稳定给药(即，使用处方剂量和频率给药) 达3个月。 8 存在≥1 种具法布雷病特征的症状或临床表现，例如但不限于神经性疼痛、胃肠功能障碍症状、蛋白尿(尿白蛋白/肌酐比>30 mg/g)、左心室壁增厚超过MRI正常值上限。 9 愿意在基线时和研究期间的规定时间进行眼科检查，并进行拍照记录。 10 血浆Lyso-GL3 ≥ 25 ng/mL。 | ||
| 排除标准 | 1 接受定期透析治疗慢性肾脏疾病或已接受肾脏移植的受试者。 2 研究者判断认为具有临床意义的肝功能异常，包括但不限于血清总胆红素>1.5 倍正常值上限(ULN)、血清丙氨酸氨基转移酶>2 倍 ULN 或天门冬氨酸氨基转移酶>2 倍 ULN。 3 首次给药前28天内进行了重大手术，或计划在研究期间住院，包括择期手术。 4 任何以下检测结果为阳性:乙肝表面抗原(HBsAg) (若 HBsAg 为阳性，需加测乙肝病毒 DNA，且拷贝 数>ULN)、丙肝病毒抗体、人类免疫缺陷病毒(HIV) 抗体。 5 根据晶状体混浊分类系统（LOCS）II分级，患有皮质性白内障轮辐状混浊超过二个象限（C2级）或后囊下白内障约30%混浊（P2级）。患有核性白内障的受试者不需要排除。 6 目前正在接受或在过去一个月内接受过可能引起白内障的药物，包括长期使用(频率高于每 2 周一次)任何给药途径的皮质类固醇(仅限于中效和强效外用类固醇; 鼻内给药的类固醇是可接受的)，或根据处方信息任何可能引起白内障的药物(例如，吩噻嗪类和缩瞳剂、胺碘酮、别嘌醇和苯妥英)。 7 伴侣有生育能力但不同意在研究期间和研究药物末次给药后 3 个月内采取医学上可接受的、高效避孕方法的男性受试者。男性受试者必须在研究期间以及研究治疗末次给药后 3 个月内拒绝捐献精子。 8 存在任何医学、情绪、行为或心理疾病，且经研究者判定认为会干扰受试者对研究要求的依从性或结果解读。 9 既往参加过涉及试验性药物的研究，且仍在该研究结束后的90天内或试验性药物末次给药后5个半衰期内（以时间较长者为准）。 10 不愿意遵守方案要求。 11 筛选前 6 个月内已知发生过并且留有记录的心血管事件 (例如，心肌梗死、不稳定型心绞痛)、脑血管事件 (例如，卒中、短暂性脑缺血发作)或具有临床意义的不稳定型心脏病(例如，控制不佳的症状性心律失常或纽约心脏病协会 III 级或 IV 级的充血性心力衰竭)。 12 存在任何可能类似法布雷病或混淆心脏测量的心脏疾病，例如（非法布雷病相关的）肥厚型心肌病或装有起搏器或植入式心脏复律/除颤器及任何接受MRI检查的禁忌症（如脑动脉瘤夹）。 13 筛选前12个月内有急性肾损伤病史，包括特异性肾脏疾病（例如，急性间质性肾炎、急性肾小球和血管炎性肾病）、非特异性疾病（例如，缺血和中毒性损伤）和肾外病变（例如，肾前性氮质血症和急性肾后性梗阻性肾病）。 14 首次给药前14天内接受了中成药或中草药治疗。 15 首次给药前14天内或5个半衰期内（以时间较长者为准）接受过CYP3A4强效或中效诱导剂或抑制剂治疗；首次给药前72小时内摄入葡萄柚、葡萄柚汁或葡萄柚制品，或不愿意在治疗期间避免摄入葡萄柚、葡萄柚汁或葡萄柚制品。 16 研究者认为患者不能参加本研究的其他任何情况。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:AL01211 英文通用名:AL01211 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:15mg 用法用量:每日一次 用药时程:每日一次口服 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 发生治疗期间不良事件（TEAE）的受试者数量。 基线至104周 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 通过测定GL1、GL3和脱乙酰基GL-3（Lyso-GL3）水平评估AL01211的药效学（PD）特征。 基线至104周 有效性指标 2 评估AL01211在血浆和尿液中的药代动力学（PK）特征。 基线至104周 有效性指标 3 评估AL01211对肾功能的影响。 基线至104周 有效性指标 4 评估AL01211对心脏功能的影响。 基线至104周 有效性指标 5 评估AL01211对神经性疼痛症状的影响。 基线至104周 有效性指标 6 评估AL01211对胃肠道紊乱症状的影响。 基线至104周 安全性指标 7 通过测定肾脏活检样本中的 GL3 包涵体，评估 AL01211 的 PD 特征。 基线至104周 有效性指标 8 评估 AL01211 对生活质量的影响。 基线至104周 有效性指标 9 评估 AL01211 对总体疾病负担的影响。 基线至104周 有效性指标 10 评估 AL01211 对临床医生报告的疾病严重程度和变化总体印象的影响。 基线至104周 有效性指标 11 评估 AL01211 对患者报告的疾病严重程度和变化总体印象的影响。 基线至104周 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 陈楠 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 2 | 北京大学第一医院 | 张巍 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 3 | 郑州大学第一附属医院 | 赵占正 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 4 | 四川大学华西医院 | 陈玉成 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 5 | 中山大学附属第一医院 | 曾进胜 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 6 | 中南大学湘雅医院 | 许辉 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 7 | 浙江大学医学院附属儿童医院 | 毛建华 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 上海交通大学医学院附属附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2023-03-29 |
| 2 | 上海交通大学医学院附属附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2023-09-01 |
| 3 | 上海交通大学医学院附属附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2023-09-22 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 18 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 1 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2023-09-21； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2023-10-25； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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