基本信息
| 登记号 | CTR20230237 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 李敏 | 首次公示信息日期 | 2023-01-29 |
| 申请人名称 | 上海天泽云泰生物医药有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20230237 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | VGR-R01 曾用名: | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | CXSL2200369 | ||
| 适应症 | 结晶样视网膜变性 | ||
| 试验专业题目 | VGR-R01 治疗结晶样视网膜变性（BCD）的 I 期临床研究 | ||
| 试验通俗题目 | VGR-R01 治疗结晶样视网膜变性临床研究 | ||
| 试验方案编号 | VGR-R01-101 | 方案最新版本号 | V1.2 |
| 版本日期: | 2022-12-14 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的：评估 VGR-R01治疗结晶样视网膜变性（BCD）的安全性和耐受性。 次要目的： 1) 探索 VGR-R01治疗BCD的有效性； 2) 评估 VGR-R01的免疫原性； 3) 评估 VGR-R01的载体脱落情况。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | I期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 18岁(最小年龄)至 69岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 受试者充分了解试验目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，并签署知情同意书； 2 ≥18岁，＜70岁，性别不限； 3 临床确诊为BCD疾病，且分子诊断证实CYP4V2突变； 4 目标眼的最佳矫正视力≤logMAR 0.5； 5 -8.00D <屈光度<+8.00D，21mm<眼轴≤28mm； | ||
| 排除标准 | 1 不愿意考虑或可能无法参加后续长期随访研究（持续到给药后5年）； 2 经过综合分析影像学与视觉电生理结果后，判断患眼存活的视网膜感光细胞和视网膜色素上皮细胞不足，提示严重不可逆的视力下降； 3 现患眼部或眼周感染，或活动性眼内炎； 4 无法完成视野检查； 5 患有除BCD之外的其他眼科疾病； 6 目标眼除白内障手术外的其他内眼手术史； 7 筛选前曾使用过可能影响试验观察的药物； 8 正在使用或试验期间需要使用可能导致眼损伤的系统性治疗； 9 入组前6周内发生新型冠状病毒（COVID-19）感染； 10 合并严重的全身性疾病； 11 合并无法使用免疫抑制剂的疾病； 12 肝功能或肾功能异常； 13 凝血功能异常； 14 既往5年内有恶性肿瘤病史者； 15 任何免疫缺陷； 16 在筛选前4周内或预计研究期间，需要使用活疫苗或减毒活疫苗； 17 最近3个月使用过全身性糖皮质激素或其他免疫抑制药物； 18 既往参加过基因治疗的临床试验或入组前3个月内参加过其他药物或医疗器械临床试验； 19 已知对临床试验药物及伴随用药（麻醉剂、荧光造影剂、免疫抑制剂等）的任何成分过敏或有过敏史（有两种或两种以上药物或食品过敏史）； 20 孕期或哺乳期女性，或在用药后至少1年不同意采取有效的避孕措施； 21 有酗酒或违禁药物成瘾史； 22 经研究者评估，受试者可能依从性差，难以完成研究，或可能存在增加受试者危险性或干扰临床试验的任何情况。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:VGR-R01 英文通用名:VGR-R01 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:2.0×1012 vg（0.5ml）/瓶，1瓶/盒。 用法用量:视网膜下腔注射VGR-R01（体积0.1 mL） 用药时程:单次给药。 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）和剂量限制性事件（DLE）。 签署知情同意书-52周 安全性指标 2 异常有临床意义的生命体征、实验室检查结果和眼科检查结果（视力检查、裂隙灯检查、眼压测定、眼底检查等）等。 签署知情同意书-52周 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 暂未填写此信息 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 首都医科大学附属北京同仁医院 | 魏文斌 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 首都医科大学附属北京同仁医院伦理委员会 | 同意 | 2023-01-06 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 12 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2023-03-07； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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