VGR-R01

VGR-R01的适应症是结晶样视网膜变性。 此药物由上海天泽云泰生物医药有限公司生产并提出实验申请，[实验的目的] 主要目的：评估 VGR-R01治疗结晶样视网膜变性（BCD）的安全性和耐受性。 次要目的： 1) 探索 VGR-R01治疗BCD的有效性； 2) 评估 VGR-R01的免疫原性； 3) 评估 VGR-R01的载体脱落情况。