基本信息
| 登记号 | CTR20220832 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 诺华医学热线（临床登记） | 首次公示信息日期 | 2022-05-23 |
| 申请人名称 | Novartis Pharma AG/ 诺华（中国）生物医学研究有限公司/ Novartis Pharma Produktions GmbH | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20220832 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | LNP023 | ||
| 药物类型 | 化学药物 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 非典型溶血尿毒综合征（aHUS） | ||
| 试验专业题目 | 一项多中心、单臂、开放标签的，旨在评估每日两次口服LNP023在既往未接受过补体抑制剂治疗的成人aHUS患者中有效性和安全性的临床试验 | ||
| 试验通俗题目 | 一项多中心、单臂、开放标签的，旨在评估每日两次口服LNP023在既往未接受过补体抑制剂治疗的成人aHUS患者中有效性和安全性的临床试验 | ||
| 试验方案编号 | CLNP023F12301 | 方案最新版本号 | V01 |
| 版本日期: | 2022-09-30 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 3 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 诺华医学热线（临床登记） | 联系人座机 | 请联系泰必达 | 联系人手机号 | 请联系泰必达 |
| 联系人Email | 请联系泰必达 | 联系人邮政地址 | 北京市-北京市-朝阳区针织路23号楼5层 | 联系人邮编 | 100004 |
三、临床试验信息
1、试验目的
评估LNP023用于既往未接受过补体抑制剂治疗的成人aHUS患者的安全性和有效性
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国际多中心试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 有血栓性微血管病变(TMA)证据的成人患者，包括血小板减少、溶血和急性肾损伤的证据 2 在研究治疗开始之前，必须接种抗脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染的疫苗。如果患者以前没有接种过疫苗，或如果需要加强剂，应根据当地法规，至少在第一次研究用药前2周给药。如果研究治疗必须在接种疫苗后2周之前或接种疫苗之前开始，则必须在研究治疗开始时和接种疫苗后至少2周内进行预防性抗生素治疗 | ||
| 排除标准 | 1 既往接受过补体抑制剂治疗，包括抗c5抗体 2 ADAMTS13缺乏(<5%活性)，和/或证实志贺氏毒素相关溶血性尿毒综合征(STx-HUS)，和/或直接Coombs试验阳性 3 经鉴定的药物暴露相关的溶血酶血症或与已知的钴胺素C代谢基因缺陷或已知的二酰基甘油激酶ε (DGKE)介导的溶血酶血症相关的溶血酶血症 4 在筛查当前TMA之前，接受PE/PI治疗28天或更长时间 5 骨髓移植(BMT)/造血干细胞移植(HSCT)，心脏、肺、小肠、胰腺或肝脏移植 6 脓毒症、严重全身性感染、COVID-19感染、影响aHUS准确诊断或影响aHUS治疗的全身性感染、包被细菌引起的活动性感染(或复发性侵袭性感染史)患者 7 提示溶血性尿毒综合征以外其他疾病或慢性肾衰竭或非补体介导的遗传性肾病家族史的肾脏疾病 8 肝脏疾病或肝损伤筛查 9 系统性硬化症(硬皮病)、系统性红斑狼疮(SLE)或抗磷脂抗体阳性或综合征 10 慢性血液或腹膜透析 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:LNP023 英文通用名:LNP023 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:200mg/粒 用法用量:每日两次，每次200mg 用药时程:连续给药52周 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 在未使用PE/PI和抗C5抗体治疗的情况下，达到血栓性微血管病完全缓解的患者比例 26周 有效性指标 2 安全性评估，包括不良事件/严重不良事件、安全实验室参数、生命体征等;2)有效性评估，包括TMA完全缓解、血液学参数(血小板、乳酸脱氢酶、血红蛋白)、估计肾小球滤过率 52周 有效性指标+安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 达到血栓性微血管病完全缓解的时间 26周 有效性指标 2 血红蛋白水平较基线升高≥2 g/dL的参与者百分比 26周 有效性指标 3 血液学指标(血小板、乳酸脱氢酶、血红蛋白)较基线的变化 26周 有效性指标 4 透析患者百分比 26周 有效性指标 5 估计肾小球滤过率的基线变化 26周 有效性指标 6 慢性肾病(CKD)分期与基线的变化 26周 有效性指标 7 慢性疾病治疗功能评估(FACIT)疲劳问卷的患者报告结果评分较基线的变化 26周 有效性指标 8 EuroQol 5级EQ-5D版(EQ-5D- 5l)问卷患者报告结果评分较基线的变化 26周 有效性指标 9 患者整体严重程度印象(PGIS)问卷测量的患者报告结果评分与基线的变化 26周 有效性指标 10 Short-form 36健康调查问卷第2版(SF-36 v2)患者报告结果评分较基线的变化 26周 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 北京大学第一医院 | 赵明辉 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 2 | Univ Klinik fuer Innere Medizin III AKH Wien | Gere Sunder-Plassmann | 奥地利 | Wien | Wien |
| 3 | Universitatsklinik Innsbruck | Michael Rudnicki | 奥地利 | Innsbruck | Innsbruck |
| 4 | Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da USP | Irene Noronha | 巴西 | Sao Paulo | Sao Paulo |
| 5 | Hospital do Rim e Hipertenso | Juliana Mansur | 巴西 | Sao Paulo | Sao Paulo |
| 6 | IKEM | Ondrej Viklicky | 捷克 | Praha 4 | Praha 4 |
| 7 | Vseobecna fakultni nemocnice | Romana Rysava | 捷克 | Praha 4 | Praha 4 |
| 8 | Fakultni Nemocnice Ostrava | Jaromir Gumulec | 捷克 | Ostrava Poruba | Ostrava Poruba |
| 9 | General Hospital of Thessaloniki G PAPANIKOLAOU | Ioanna Sakellari | 希腊 | Thessaloniki | Thessaloniki |
| 10 | Sanjay Gandhi Post Graduate Institute of Medical Sciences | Dharmandr Bhadauria | 印度 | Uttar Pradesh | Lucknow |
| 11 | PGIMER | Raja Ramchandran | 印度 | Chandigarh | Chandigarh |
| 12 | Christian Medical College and Hospital | Santosh Varughese | 印度 | Tamil Nadu | Vellore |
| 13 | KEM Hospital | Vipul Chakurkar | 印度 | Maharashtra | Pune |
| 14 | Saraswati Kidney Care Centre | Amit Pasari | 印度 | Maharashtra | Nagpur |
| 15 | Saitama Medical University Hospital | Yoshitaka Miyakawa | 日本 | Saitama | Iruma-gun |
| 16 | The University of Tokyo Hospital | Yoichiro Ikeda | 日本 | Tokyo | Bunkyo-ku |
| 17 | Shimane University Hospital | Ritsuro Suzuki | 日本 | Shimane | Izumo-city |
| 18 | Seoul National University Hospital | Hajeong Lee | 韩国 | Seoul | Seoul |
| 19 | Yonsei Univ Health System YUCM | JIN SEOK KIM | 韩国 | Seoul | Seoul |
| 20 | University Medical Centre Ljubljana | Andreja Ales Rigler | 斯洛文尼亚 | Ljubljana | Ljubljana |
| 21 | China Medical University Hospital | Chiu-Ching Huang | 中国台湾 | Taichung | Taichung |
| 22 | Chang Gung Memorial Hospital LinKou | Kun-Hua Tu | 中国台湾 | Taoyuan | Taoyuan |
| 23 | Freeman Hospital | David Kavanagh | 英国 | Newcastle Upon Tyne | Newcastle Upon Tyne |
| 24 | Baylor Scott and White Research | Mohanram Narayanan | 英国 | Temple | Temple |
| 25 | University of New Mexico School of Medicine | Namita Singh | 英国 | Albuquerque | Albuquerque |
| 26 | University of California at Los Angeles | Saraj Tomassetti | 英国 | Torrance | Torrance |
| 27 | USC Norris Cancer Center | Ilene Weitz | 英国 | Los Angeles | Los Angeles |
| 28 | 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 王伟铭 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 29 | 北京大学第三医院 | 王悦 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 30 | 中国医学科学院北京协和医院 | 李雪梅 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 31 | 中山大学附属第一医院 | 陈崴 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 32 | 西安交通大学医学院第一附属医院 | 路万虹 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 33 | 东南大学附属中大医院 | 刘必成 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 34 | 烟台毓璜顶医院 | 李鹏 | 中国 | 山东省 | 烟台市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 北京大学第 一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2022-03-16 |
| 2 | 北京大学第 一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2022-06-01 |
| 3 | 北京大学第 一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2023-03-06 |
| 4 | 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2023-11-10 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 5 ； 国际: 50 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 1 ； 国际: 1 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2022-09-28； 国际：2022-01-17； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2022-10-05； 国际：2022-03-02； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； 国际：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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