【招募中】LNP023 - 免费用药(一项多中心、单臂、开放标签的,旨在评估每日两次口服LNP023在既往未接受过补体抑制剂治疗的成人aHUS患者中有效性和安全性的临床试验)

LNP023的适应症是非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。 此药物由Novartis Pharma AG/ 诺华(中国)生物医学研究有限公司/ Novartis Pharma Produktions GmbH生产并提出实验申请,[实验的目的] 评估LNP023用于既往未接受过补体抑制剂治疗的成人aHUS患者的安全性和有效性

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基本信息

登记号CTR20220832试验状态进行中
申请人联系人诺华医学热线(临床登记)首次公示信息日期2022-05-23
申请人名称Novartis Pharma AG/ 诺华(中国)生物医学研究有限公司/ Novartis Pharma Produktions GmbH

公示的试验信息

一、题目和背景信息

登记号CTR20220832
相关登记号
药物名称LNP023
药物类型化学药物
临床申请受理号企业选择不公示
适应症非典型溶血尿毒综合征(aHUS)
试验专业题目一项多中心、单臂、开放标签的,旨在评估每日两次口服LNP023在既往未接受过补体抑制剂治疗的成人aHUS患者中有效性和安全性的临床试验
试验通俗题目一项多中心、单臂、开放标签的,旨在评估每日两次口服LNP023在既往未接受过补体抑制剂治疗的成人aHUS患者中有效性和安全性的临床试验
试验方案编号CLNP023F12301方案最新版本号V01
版本日期:2022-09-30方案是否为联合用药

二、申请人信息

申请人名称1 2 3
联系人姓名诺华医学热线(临床登记)联系人座机请联系泰必达联系人手机号请联系泰必达
联系人Email请联系泰必达联系人邮政地址北京市-北京市-朝阳区针织路23号楼5层联系人邮编100004

三、临床试验信息

1、试验目的

评估LNP023用于既往未接受过补体抑制剂治疗的成人aHUS患者的安全性和有效性

2、试验设计

试验分类安全性和有效性试验分期III期设计类型单臂试验
随机化非随机化盲法开放试验范围国际多中心试验

3、受试者信息

年龄18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别男+女
健康受试者
入选标准1 有血栓性微血管病变(TMA)证据的成人患者,包括血小板减少、溶血和急性肾损伤的证据 2 在研究治疗开始之前,必须接种抗脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染的疫苗。如果患者以前没有接种过疫苗,或如果需要加强剂,应根据当地法规,至少在第一次研究用药前2周给药。如果研究治疗必须在接种疫苗后2周之前或接种疫苗之前开始,则必须在研究治疗开始时和接种疫苗后至少2周内进行预防性抗生素治疗
排除标准1 既往接受过补体抑制剂治疗,包括抗c5抗体 2 ADAMTS13缺乏(<5%活性),和/或证实志贺氏毒素相关溶血性尿毒综合征(STx-HUS),和/或直接Coombs试验阳性 3 经鉴定的药物暴露相关的溶血酶血症或与已知的钴胺素C代谢基因缺陷或已知的二酰基甘油激酶ε (DGKE)介导的溶血酶血症相关的溶血酶血症 4 在筛查当前TMA之前,接受PE/PI治疗28天或更长时间 5 骨髓移植(BMT)/造血干细胞移植(HSCT),心脏、肺、小肠、胰腺或肝脏移植 6 脓毒症、严重全身性感染、COVID-19感染、影响aHUS准确诊断或影响aHUS治疗的全身性感染、包被细菌引起的活动性感染(或复发性侵袭性感染史)患者 7 提示溶血性尿毒综合征以外其他疾病或慢性肾衰竭或非补体介导的遗传性肾病家族史的肾脏疾病 8 肝脏疾病或肝损伤筛查 9 系统性硬化症(硬皮病)、系统性红斑狼疮(SLE)或抗磷脂抗体阳性或综合征 10 慢性血液或腹膜透析

4、试验分组

试验药序号 名称 用法 1 中文通用名:LNP023
英文通用名:LNP023
商品名称:NA 剂型:胶囊
规格:200mg/粒
用法用量:每日两次,每次200mg
用药时程:连续给药52周
对照药序号 名称 用法 暂未填写此信息

5、终点指标

主要终点指标及评价时间序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 在未使用PE/PI和抗C5抗体治疗的情况下,达到血栓性微血管病完全缓解的患者比例 26周 有效性指标 2 安全性评估,包括不良事件/严重不良事件、安全实验室参数、生命体征等;2)有效性评估,包括TMA完全缓解、血液学参数(血小板、乳酸脱氢酶、血红蛋白)、估计肾小球滤过率 52周 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 达到血栓性微血管病完全缓解的时间 26周 有效性指标 2 血红蛋白水平较基线升高≥2 g/dL的参与者百分比 26周 有效性指标 3 血液学指标(血小板、乳酸脱氢酶、血红蛋白)较基线的变化 26周 有效性指标 4 透析患者百分比 26周 有效性指标 5 估计肾小球滤过率的基线变化 26周 有效性指标 6 慢性肾病(CKD)分期与基线的变化 26周 有效性指标 7 慢性疾病治疗功能评估(FACIT)疲劳问卷的患者报告结果评分较基线的变化 26周 有效性指标 8 EuroQol 5级EQ-5D版(EQ-5D- 5l)问卷患者报告结果评分较基线的变化 26周 有效性指标 9 患者整体严重程度印象(PGIS)问卷测量的患者报告结果评分与基线的变化 26周 有效性指标 10 Short-form 36健康调查问卷第2版(SF-36 v2)患者报告结果评分较基线的变化 26周 有效性指标

6、数据安全监查委员会(DMC)

7、为受试者购买试验伤害保险

四、研究者信息

1、主要研究者信息

2、各参加机构信息

序号机构名称主要研究者国家或地区省(州)城市
1北京大学第一医院赵明辉中国北京市北京市
2Univ Klinik fuer Innere Medizin III AKH WienGere Sunder-Plassmann奥地利WienWien
3Universitatsklinik InnsbruckMichael Rudnicki奥地利InnsbruckInnsbruck
4Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da USPIrene Noronha巴西Sao PauloSao Paulo
5Hospital do Rim e HipertensoJuliana Mansur巴西Sao PauloSao Paulo
6IKEMOndrej Viklicky捷克Praha 4Praha 4
7Vseobecna fakultni nemocniceRomana Rysava捷克Praha 4Praha 4
8Fakultni Nemocnice OstravaJaromir Gumulec捷克Ostrava PorubaOstrava Poruba
9General Hospital of Thessaloniki G PAPANIKOLAOUIoanna Sakellari希腊ThessalonikiThessaloniki
10Sanjay Gandhi Post Graduate Institute of Medical SciencesDharmandr Bhadauria印度Uttar PradeshLucknow
11PGIMERRaja Ramchandran印度ChandigarhChandigarh
12Christian Medical College and HospitalSantosh Varughese印度Tamil NaduVellore
13KEM HospitalVipul Chakurkar印度MaharashtraPune
14Saraswati Kidney Care CentreAmit Pasari印度MaharashtraNagpur
15Saitama Medical University HospitalYoshitaka Miyakawa日本SaitamaIruma-gun
16The University of Tokyo HospitalYoichiro Ikeda日本TokyoBunkyo-ku
17Shimane University HospitalRitsuro Suzuki日本ShimaneIzumo-city
18Seoul National University HospitalHajeong Lee韩国SeoulSeoul
19Yonsei Univ Health System YUCMJIN SEOK KIM韩国SeoulSeoul
20University Medical Centre LjubljanaAndreja Ales Rigler斯洛文尼亚LjubljanaLjubljana
21China Medical University HospitalChiu-Ching Huang中国台湾TaichungTaichung
22Chang Gung Memorial Hospital LinKouKun-Hua Tu中国台湾TaoyuanTaoyuan
23Freeman HospitalDavid Kavanagh英国Newcastle Upon TyneNewcastle Upon Tyne
24Baylor Scott and White ResearchMohanram Narayanan英国TempleTemple
25University of New Mexico School of MedicineNamita Singh英国AlbuquerqueAlbuquerque
26University of California at Los AngelesSaraj Tomassetti英国TorranceTorrance
27USC Norris Cancer CenterIlene Weitz英国Los AngelesLos Angeles
28上海交通大学医学院附属瑞金医院王伟铭中国上海市上海市
29北京大学第三医院王悦中国北京市北京市
30中国医学科学院北京协和医院李雪梅中国北京市北京市
31中山大学附属第一医院陈崴中国广东省广州市
32西安交通大学医学院第一附属医院路万虹中国陕西省西安市
33东南大学附属中大医院刘必成中国江苏省南京市
34烟台毓璜顶医院李鹏中国山东省烟台市

五、伦理委员会信息

序号名称审查结论批准日期/备案日期
1北京大学第 一医院生物医学研究伦理委员会同意2022-03-16
2北京大学第 一医院生物医学研究伦理委员会同意2022-06-01
3北京大学第 一医院生物医学研究伦理委员会同意2023-03-06
4北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会同意2023-11-10

六、试验状态信息

1、试验状态

进行中 (招募中)

2、试验人数

目标入组人数国内: 5 ; 国际: 50 ;
已入组人数国内: 1 ; 国际: 1 ;
实际入组总人数国内: 登记人暂未填写该信息; 国际: 登记人暂未填写该信息;

3、受试者招募及试验完成日期

第一例受试者签署知情同意书日期国内:2022-09-28;     国际:2022-01-17;
第一例受试者入组日期国内:2022-10-05;     国际:2022-03-02;
试验完成日期国内:登记人暂未填写该信息;     国际:登记人暂未填写该信息;

七、临床试验结果摘要

序号版本号版本日期
暂未填写此信息

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