基本信息
| 登记号 | CTR20201095 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 陈燕芳 | 首次公示信息日期 | 2020-06-18 |
| 申请人名称 | BioMarin International Limited/ Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co.KG/ 百傲万里(上海) 生物医药技术咨询有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20201095 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | 无 | ||
| 药物名称 | Elosulfase alfa注射用浓溶液 曾用名: | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | IVA型黏多糖贮积症 | ||
| 试验专业题目 | 一项收集唯铭赞在中国IVA型黏多糖贮积症患者中安全性和有效性数据的多中心、非干预性研究 | ||
| 试验通俗题目 | 在中国开展的一项MPS IVA的非干预性研究 | ||
| 试验方案编号 | 110-515 最终版2019年12月18日，中文版翻译更新于2020年5月19日 | 方案最新版本号 | 1.0 |
| 版本日期: | 2019-12-18 | 方案是否为联合用药 | 企业选择不公示 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 3 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 陈燕芳 | 联系人座机 | 010-57323159 | 联系人手机号 | 13636387749 |
| 联系人Email | Yanfang.Chen2@covance.com | 联系人邮政地址 | 上海市-上海市-浦东新区张江高科园区伽利略路338号9号楼 | 联系人邮编 | 201203 |
三、临床试验信息
1、试验目的
表征在真实世界环境中观察到的MPS IVA患者使用唯铭赞治疗的安全性；表征唯铭赞在MPS IVA患者中的有效性，特别是在真实世界环境中观察到的对耐力，呼吸功能的影响。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | IV期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 无岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 被诊断为MPS IVA 2 愿意或已经按照处方和说明服用唯铭赞（elosulfase alfa） 3 愿意并能够提供书面的、经签署的知情同意书，或者，对于18岁以下的患者，在解释研究性质之后以及从患者记录中采集任何信息之前，提供由法定签署的书面接受书（如果需要）和书面知情同意书 | ||
| 排除标准 | 1 计划参与或目前正在参与一项唯铭赞（elosulfase alfa）临床试验 2 正在接受任何研究药物/医疗器械或计划在参与本研究时接受任何研究药物/医疗器械 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:依洛硫酸酯酶α注射液 英文名：Elosulfase Alfa Injection 商品名：唯铭赞 用法用量:本试验是四期试验，在病人常规用药的基础上，收集用药相关信息 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 本研究期间，在首次输注唯铭赞后至最后一次输注唯铭赞后7天内出现任何药物相关不良事件的患者比例 研究期间 安全性指标 2 任何药物相关不良事件的发生率 研究期间 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 作为医疗常规的一部分，通过6MWT对患者的耐力进行基线和基线后测量的评估基于基线的变化，以及对轮椅/助行器的使用情况进行评估（对于不能进行6MWT的行动受限的患者，耐力可以通过调整后的定时的25英尺步行测试【T25FW】进行评估） 研究期间 有效性指标 2 作为医疗常规的一部分，根据呼吸量测定法（包括FVC和MVV）测量的患者呼吸功能在基线和基线后测量，评估基于基线的变化，用于评估5岁以上儿童肺容量和阻塞的变化（或根据当地标准仅当患者足够成熟时），评估直至患者中的儿童停止生长 研究期间 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 邹朝春 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 主任医师 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 15067123060 | 15067123060@163.com | 邮政地址 | 浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333路 | ||
| 邮编 | 310052 | 单位名称 | 浙江大学医学院附属儿童医院 | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 浙江大学医学院附属儿童医院 | 邹朝春 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 2 | 山东省立医院 | 李桂梅 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2020-05-28 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 50 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 7 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2020-11-02； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2020-11-02； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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