Elosulfase alfa注射用浓溶液

Elosulfase alfa注射用浓溶液的适应症是IVA型黏多糖贮积症。 此药物由BioMarin International Limited/ Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co.KG/ 百傲万里(上海) 生物医药技术咨询有限公司生产并提出实验申请，[实验的目的] 表征在真实世界环境中观察到的MPS IVA患者使用唯铭赞治疗的安全性；表征唯铭赞在MPS IVA患者中的有效性，特别是在真实世界环境中观察到的对耐力，呼吸功能的影响。