神经纤维瘤是一种由神经鞘细胞增生引起的良性肿瘤，主要发生在皮肤、软组织和骨骼等部位。神经纤维瘤的发病率约为1/3000，其中约有30%-50%的患者伴有神经纤维瘤病（NF），是一种常染色体显性遗传病，分为NF1和NF2两种类型。NF1型患者常伴有多发性皮肤神经纤维瘤、咖啡斑、脑膜瘤等，NF2型患者常伴有双侧听神经瘤、多发性脊髓肿瘤等。
神经纤维瘤的治疗主要包括手术切除、放射治疗和药物治疗。其中，药物治疗是近年来发展较快的一种方法，主要针对那些不适合手术或放射治疗的患者，或者那些手术或放射治疗后仍有残留或复发的患者。目前，药物治疗主要以靶向药物为主，其中司美替尼（Sunitinib）是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可以同时抑制VEGFR、PDGFR、KIT、FLT3等多种信号通路，从而抑制肿瘤血管生成和肿瘤细胞增殖。
司美替尼在国外已经被批准用于治疗多种恶性肿瘤，如肾细胞癌、胃肠道间质瘤（GIST）、胰岛素样生长因子-1受体阳性（IGF-1R+）的胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）等。在国内，司美替尼也已经被批准用于治疗晚期肾细胞癌和晚期或不可切除的GIST。此外，司美替尼还在进行多项临床试验，探索其在其他类型的肿瘤中的应用，如甲状腺癌、乳腺癌、黑色素瘤等。
而对于神经纤维瘤这种罕见的良性肿瘤，司美替尼也显示出了一定的效果。根据一项针对NF1型患者进行的II期临床试验（NCT01265347）的结果显示，司美替尼可以显著缩小皮下神经纤维瘤的体积，并改善患者的生活质量。该试验共纳入36例NF1型患者，其中33例接受了司美替尼治疗，剂量为37.5mg/天，连续给药6个月。结果显示，在接受司美替尼治疗的33例患者中，有20例（60.6%）达到了部分缓解（PR），即肿瘤体积缩小了≥20%；有12例（36.4%）达到了稳定病情（SD），即肿瘤体积变化在-20%至+20%之间；只有1例（3%）出现了疾病进展（PD），即肿瘤体积增加了>20%。因此，司美替尼的总有效率（ORR）为60.6%，疾病控制率（DCR）为97%。此外，司美替尼还可以显著改善患者的疼痛、功能障碍和生活质量等方面的指标。司美替尼的主要不良反应包括高血压、腹泻、恶心、呕吐、皮疹、口腔溃疡等，大多为轻至中度，可耐受。
根据这项临床试验的结果，司美替尼已经被美国食品药品监督管理局（FDA）授予了治疗NF1相关皮下神经纤维瘤的突破性治疗药物（BTD）的资格，这意味着司美替尼有望在未来获得FDA的批准，成为治疗NF1相关皮下神经纤维瘤的第一款药物。而在国内，司美替尼也已经进入了医保目录，这对于神经纤维瘤患者来说是一个好消息，因为这意味着他们可以以更低的价格购买到这种有效的药物。
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