司美替尼（selumetinib，Koselugo）是一种靶向药物，它可以抑制一种叫做MEK的蛋白质，从而阻止肿瘤细胞的生长和分裂。司美替尼由英国阿斯利康公司开发，目前已经在美国、欧盟和日本等地获得批准，用于治疗神经纤维瘤1型（NF1）相关的无法手术切除的、进展性的、对周围组织有影响的皮质下或胸腔内神经鞘瘤（PNST）。
神经纤维瘤是一种罕见的遗传性疾病，它会导致皮肤和神经系统出现异常增生的肿瘤。这些肿瘤通常是良性的，但是有时候会变成恶性的，并且会影响患者的生活质量和寿命。目前，没有根治神经纤维瘤的方法，只能通过手术或放化疗来控制肿瘤的大小和数量。然而，手术或放化疗并不适合所有患者，而且也有一定的风险和副作用。
司美替尼是一种新型的靶向药物，它可以针对神经纤维瘤中存在的一种基因突变，即NF1基因突变。NF1基因突变会导致MEK蛋白质过度活跃，从而促进肿瘤细胞的增殖和存活。司美替尼可以有效地抑制MEK蛋白质的活性，从而减缓或缩小肿瘤的体积，并且改善患者的症状和生活质量。
司美替尼治疗神经纤维瘤的效果已经得到了多项临床试验的证实。其中最重要的一项是SPRINT试验，这是一项针对6岁以上NF1相关PNST患者的三期随机双盲安慰剂对照试验。该试验共招募了50名患者，其中24名接受司美替尼治疗，26名接受安慰剂治疗。结果显示，司美替尼治疗组的客观缓解率（ORR）为66%，而安慰剂治疗组的ORR为0%。司美替尼治疗组的中位无进展生存期（PFS）为10.9个月，而安慰剂治疗组的中位PFS为3.7个月。司美替尼治疗组的中位总生存期（OS）尚未达到，而安慰剂治疗组的中位OS为19.2个月。司美替尼治疗组的患者还报告了更好的疼痛控制和生活质量改善。司美替尼的常见不良反应包括皮疹、腹泻、恶心、呕吐、肝功能异常、肌酸激酶升高、视力下降等，大多数为轻至中度，可通过剂量调整或对症治疗来缓解。
司美替尼是一种创新的靶向药物，它为神经纤维瘤患者提供了一种新的治疗选择。然而，由于该药物目前在中国尚未上市，因此很多患者无法享受到它带来的益处。如果您想了解更多关于司美替尼的信息，或者想购买该药物，您可以寻找国内专业的海外医药咨询机构获得帮助。泰必达是一家专业的医药咨询公司，它可以为您提供最权威、最全面、最及时的海外药品信息，以及最优惠、最安全、最快捷的海外药品渠道。您只需扫描或点击下方的二维码，就可以联系到泰必达的专业客服，他们会根据您的具体情况，为您提供最合适的药品方案，并且签订三方合约，保证您的权益和隐私。泰必达期待与您合作，共同打败神经纤维瘤！
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