神经纤维瘤是一种由神经鞘细胞增生引起的良性肿瘤，常见于神经纤维瘤病（NF1）患者。神经纤维瘤病是一种遗传性疾病，导致皮肤、神经和其他器官出现多发性肿瘤。神经纤维瘤可以发生在身体任何部位，有时会压迫周围组织，造成疼痛、麻木、功能障碍等。目前，神经纤维瘤的治疗主要是手术切除，但手术有一定的风险和局限性，不能根治肿瘤，也不能防止肿瘤的复发和转化。
司美替尼（Selpercatinib）是一种靶向药物，可以抑制RET（Rearranged during Transfection）基因的突变和融合。RET基因在正常情况下参与神经发育和功能，但在某些情况下会发生异常变化，导致细胞过度增殖和分化，形成肿瘤。RET基因突变或融合与多种癌症有关，包括甲状腺癌、肺癌和神经纤维瘤等。
司美替尼的作用机制是通过与RET蛋白结合，阻断其信号传导，从而抑制肿瘤细胞的生长和存活。司美替尼不仅可以有效地穿透血脑屏障，进入中枢神经系统，还可以抑制其他可能导致耐药的靶点，如VEGFR1、VEGFR3、FGFR1等。司美替尼的优势在于它对RET基因异常的敏感性高，对正常细胞的毒性低，因此安全性和耐受性较好。
司美替尼目前已经在美国、欧盟、日本等地获得批准，用于治疗RET基因突变或融合阳性的甲状腺癌和肺癌。司美替尼也正在进行多项临床试验，探索其在其他类型的癌症中的应用，包括神经纤维瘤。目前，有一项三期临床试验（LIBRETTO-531）正在招募NF1相关的无法切除或复发/转移的胰腺神经内分泌肿瘤患者，比较司美替尼与安慰剂的效果。该试验预计在2024年完成。
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