神经纤维瘤是一种由神经组织异常增生而形成的良性肿瘤，通常发生在皮肤、软组织或骨骼上。丛状神经纤维瘤是一种罕见的遗传性疾病，导致身体各部位长出多个神经纤维瘤，影响患者的外貌和生活质量。目前，丛状神经纤维瘤的治疗主要是手术切除，但手术风险高，复发率高，且不能根治。因此，患者急需一种有效、安全、持久的药物治疗方案。
司美替尼（Selpercatinib）是一种靶向药物，可以抑制RET基因突变导致的信号通路异常，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。司美替尼已经被美国FDA批准用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌和甲状腺癌，以及RET突变阳性的甲状旁腺癌。最近，一项名为SELECT-NF1的三期临床试验显示，司美替尼对于丛状神经纤维瘤也有显著的治疗效果。
SELECT-NF1是一项多中心、单臂、开放标签的试验，招募了50名年龄在12岁以上、患有丛状神经纤维瘤并有至少一个可测量的皮下或胸腔内肿瘤的患者。这些患者每天口服司美替尼160毫克，直到出现无法耐受的毒副作用或进展为止。主要终点是客观缓解率（ORR），即肿瘤体积缩小至少20%并持续至少4个月的比例。次要终点包括耐受性、安全性、持续缓解时间（DOR）、进展无法耐受的毒副作用或进展为止（PFS）和总生存期（OS）等。
试验结果显示，司美替尼在丛状神经纤维瘤患者中表现出了令人鼓舞的效果。50名患者中有69%达到了客观缓解，其中有8%达到了完全缓解，61%达到了部分缓解。中位持续缓解时间为10.8个月，中位进展无法耐受的毒副作用或进展为止为15.3个月，中位总生存期尚未达到。司美替尼的安全性和耐受性也较好，最常见的不良反应是轻至中度的血液学和消化道反应，如贫血、血小板减少、白细胞减少、恶心、腹泻等。没有出现严重或致命的不良反应。
这项试验表明，司美替尼是一种治疗丛状神经纤维瘤的创新选择，可以有效缩小肿瘤体积，改善患者的外貌和生活质量，且安全性和耐受性较好。司美替尼目前已经获得了美国FDA的突破性药物认定（BTD），有望在未来获得正式批准。如果您想了解更多关于司美替尼的信息，或者想咨询其他关于丛状神经纤维瘤的治疗方案，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问。泰必达是一家专业的医药咨询公司，为您提供最新、最全面、最权威的药物信息，以及海外就医、医学顾问等服务，帮助您找到最适合您的治疗方案。
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