司美替尼是一种靶向药物，用于治疗神经纤维瘤病（NF1）相关的无法手术切除的、进展性或症状性的胰腺神经内分泌瘤（pNET）。司美替尼也被称为selumetinib或Koselugo，是英国阿斯利康公司开发的一种口服药物，通过抑制MEK1/2信号通路，阻断肿瘤细胞的生长和分裂。
司美替尼在2020年4月获得了美国FDA的批准，成为了全球首个治疗NF1相关pNET的药物。司美替尼的批准是基于一项名为SPRINT的三期临床试验，该试验共纳入50名6至25岁的NF1相关pNET患者，其中35名接受了司美替尼治疗，15名接受了安慰剂治疗。结果显示，司美替尼治疗组的客观缓解率（ORR）为66%，而安慰剂治疗组的ORR为0%。司美替尼治疗组的中位持续缓解时间（DOR）为10.9个月，而安慰剂治疗组的中位DOR未达到。司美替尼治疗组的中位无进展生存期（PFS）为10.8个月，而安慰剂治疗组的中位PFS为3.7个月。司美替尼治疗组的最常见不良反应包括呕吐、皮疹、腹泻、肌肉酸痛、乏力、发热、头痛等。
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