神经纤维瘤是一种由神经鞘细胞或神经纤维组织增生而形成的良性肿瘤，常见于皮肤、周围神经、脊髓和颅内。神经纤维瘤的发病原因尚不明确，可能与遗传因素、环境因素或免疫系统异常有关。神经纤维瘤的治疗方法主要有手术切除、放射治疗和药物治疗。其中，药物治疗是近年来的新进展，主要针对一种特殊类型的神经纤维瘤——皮质型神经纤维瘤（PNF）。
司美替尼（Selumetinib）是一种靶向药物，能够抑制一种名为MEK的蛋白质，从而阻断肿瘤细胞的生长和分裂。司美替尼已经被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗6个月以上、符合某些基因标志物条件的PNF患儿。司美替尼是目前唯一被FDA批准用于PNF的药物，也是第一个被证实能够缩小PNF肿瘤的药物。
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