司美替尼（别名： selumetinib、Koselugo）是一种靶向药物，主要用于治疗神经纤维瘤病（NF1）相关的无法手术切除的、进展性的、症状性的皮质下或胸腔内胸膜神经纤维瘤（PN）。
司美替尼是一种口服给药的MEK抑制剂，可以阻断RAS/RAF/MEK/ERK信号通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖和生长。司美替尼是目前唯一一种经过FDA批准的治疗NF1相关PN的药物，也是欧盟批准的第一种治疗这种罕见疾病的药物。
司美替尼的临床试验结果显示，该药物可以显著改善PN患者的肿瘤缩小率和生活质量。在一项针对50名NF1相关PN患者的三期试验中，司美替尼组的肿瘤缩小率为66%，而安慰剂组为0%。司美替尼组的平均肿瘤缩小幅度为28%，而安慰剂组为9%。此外，司美替尼组的患者还报告了更好的身体功能和更少的疼痛。
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