去纤苷钠是一种用于治疗血栓性微血管病变(TMA)的药物,它也被称为Defibrotide、Defitelio、defiteli、去纤苷或去纤维钠。它是由美国爵士Jazz制药公司生产的。
TMA是一种严重的并发症,它会导致微小血管内形成血栓,阻塞血液流动,损伤器官。TMA的常见原因有造血干细胞移植后并发症(HSCT-TMA)、遗传性TMA(aHUS)和溶血性尿毒综合征(HUS)。去纤苷钠的作用机制是通过降低血液中的纤维蛋白原水平,增加纤溶酶原激活剂的释放,促进血栓溶解,改善微循环。去纤苷钠还可以抑制白细胞和内皮细胞的黏附,减少炎症反应,保护内皮层。
去纤苷钠已经在欧盟和美国获得批准,用于治疗HSCT-TMA。在一项III期临床试验中,去纤苷钠显著提高了HSCT-TMA患者的存活率和肾功能恢复率。去纤苷钠也在进行其他类型的TMA的临床试验,如aHUS和HUS。
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: Richardson PG, Riches ML, Kernan NA, et al. Phase 3 trial of defibrotide for the treatment of severe veno-occlusive disease and multi-organ failure. Blood. 2016;127(13):1656-1665.
: ClinicalTrials.gov. Defibrotide for the prevention of hepatic veno-occlusive disease in pediatric stem cell transplantation patients. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03994128. Accessed April 6, 2023.
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