司美替尼是一种靶向药物，也叫做selumetinib或Koselugo，由英国阿斯利康公司开发。它是一种MEK抑制剂，可以阻断RAS/RAF/MEK/ERK信号通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖和生长。
司美替尼主要用于治疗神经纤维瘤（NF1），这是一种罕见的遗传性疾病，导致皮肤和神经系统出现良性肿瘤。司美替尼可以缩小NF1患者的肿瘤体积，改善患者的生活质量和功能。根据临床试验的结果，司美替尼对NF1患者的有效率达到了66%，而安慰剂组的有效率仅为7.5%。
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