FDA近日批准了一种名为Reblozyl（luspatercept-aamt）的新药，用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症引起的成人溶血性贫血。这是首个针对这种罕见遗传性血液疾病的疾病修饰疗法，也是首个用于非依赖输血的溶血性贫血患者的治疗方案。
什么是丙酮酸激酶缺乏症？
丙酮酸激酶缺乏症是一种遗传性红细胞代谢紊乱，导致红细胞无法正常产生能量，从而加速了红细胞的死亡，引起溶血性贫血。溶血性贫血会导致氧气输送不足，引起乏力、头晕、心悸、黄疸等症状。严重的溶血性贫血还会导致器官损伤、溶血危象、胆结石等并发症。
丙酮酸激酶缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，全球约有3万到5万人患有这种疾病，其中大部分为亚洲人。丙酮酸激酶缺乏症是一种常染色体隐性遗传的疾病，也就是说，只有当父母双方都是携带者或者患者时，孩子才有可能继承这种基因突变。
目前，丙酮酸激酶缺乏症的治疗主要依赖于输血和脾切除术。然而，输血会带来铁过载的风险，需要长期使用铁螯合剂来排出多余的铁。脾切除术虽然可以减少红细胞的死亡，但也会增加感染和血栓的风险。因此，这些治疗方法并不能从根本上改善红细胞的功能和质量，也不能解决溶血性贫血的根本原因。
Reblozyl如何改善丙酮酸激酶缺乏症患者的溶血性贫血？
Reblozyl是一种重组融合蛋白药物，通过结合转化生长因子β（TGF-β）超家族配体来调节红细胞生成。Reblozyl可以抑制TGF-β超家族配体对红系前体细胞分化和增殖的抑制作用，从而促进红细胞生成和成熟。Reblozyl可以改善红细胞的功能和质量，减少溶血，提高血红蛋白水平，减少输血的需要。
Reblozyl的安全性和有效性是基于一项名为PEAK的三期临床试验，该试验招募了80名丙酮酸激酶缺乏症成人溶血性贫血患者，随机分为Reblozyl组和安慰剂组，每三周皮下注射一次，持续24周。结果显示，Reblozyl组有38%的患者达到了主要终点，即在试验期间没有接受输血，而安慰剂组只有1%的患者达到了这一目标。此外，Reblozyl组的平均血红蛋白水平也显著高于安慰剂组。Reblozyl的常见不良反应包括头痛、骨痛、关节痛、疲劳、恶心、呕吐等。
Reblozyl在中国是否可以买到？
目前，Reblozyl在中国尚未上市，但是泰必达可以为您提供海外药品渠道咨询服务，帮助您了解如何从海外购买Reblozyl。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们有专业的医学顾问团队，可以为您提供最新的药品信息、用药指导、海外就医咨询等服务。如果您想了解更多关于Reblozyl或其他海外药品的信息，请扫描或点击下方的二维码联系我们的客服。
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/yiyaoxinxi/pinxue/46831.html
1.请注意，本站提供的医学产品信息并不完整，不能代替有资格的医疗专业人士所提供的咨询意见，不构成任何医疗建议或诊断。相关问题请咨询您的主治医生获得更多的帮助。本站内容作为纯介绍性信息仅供参考。 2.如有错误请联系客服修正，感谢您的支持和反馈！
