罗特西普（Reblozyl，luspatercept）是一种用于治疗非输血依赖β-地中海贫血（β-thalassemia）的新药，它可以刺激红细胞的生成，从而减少贫血的症状和提高患者的生活质量。罗特西普是一种重组融合蛋白，它可以结合并中和调节红细胞分化过程中的转化生长因子β（TGF-β）超家族成员，从而增加有效的红细胞生成。
罗特西普是在BELIEVE试验的基础上获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的，该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验，共招募了336名非输血依赖β-地贫患者。结果显示，与安慰剂相比，罗特西普显著降低了患者在24周内需要输血的风险（21.4% vs 49.1%，风险比为0.31，p<0.001），并显著提高了患者在24周内血红蛋白水平增加≥1.5 g/dL的比例（70.5% vs 29.5%，风险比为5.79，p<0.001）。此外，罗特西普还改善了患者的疲劳程度、身体功能和健康相关的生活质量。罗特西普的常见不良反应包括头痛、骨骼肌疼痛、关节疼痛、呕吐、腹泻等。
罗特西普是一种靶向药物，它可以直接作用于红细胞生成的关键环节，从而改善非输血依赖β-地贫患者的贫血状态和生活质量。目前，罗特西普已经在美国、欧盟、加拿大等多个国家和地区获得批准，为非输血依赖β-地贫患者提供了一种新的治疗选择。
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