罗特西普(别名:利布洛泽、Luspatercept、Reblozyl)是一种创新的药物,它的真实适应症是治疗成人患者的贫血,这些患者患有β-地中海贫血,并且需要定期输血。罗特西普的作用机制是通过模拟体内产生红细胞的过程,从而帮助患者减少输血的频率。
罗特西普的药理作用
罗特西普是一种重组融合蛋白,它能够与体内的转化生长因子β(TGF-β)超家族的配体结合,这些配体在红细胞生成过程中起着抑制作用。通过这种结合,罗特西普能够减少这些抑制信号,从而促进红细胞的成熟和产生。
临床试验数据
在一项关键的临床试验中,罗特西普显著减少了β-地中海贫血患者的输血需求。具体数据如下:
试验阶段 | 参与患者数 | 输血减少率 |
---|---|---|
III期 | 336 | 33% |
这些数据表明,罗特西普能够为患者提供实质性的益处,减轻他们的病症负担。
使用方法和剂量
罗特西普的推荐剂量为每三周一次,通过皮下注射给药。具体剂量根据患者的体重和医生的判断来调整。
注意事项
在使用罗特西普时,患者需要定期监测血红蛋白水平和红细胞计数,以确保药物的安全性和有效性。此外,患者可能会经历一些副作用,如头痛、关节痛和高血压,但这些通常是轻到中度的。
购买信息
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