罗特西普是一种用于治疗β-地中海贫血的创新药物，它可以通过调节血红蛋白的表达，提高患者的血红蛋白水平，减少输血的需要。罗特西普是国内首个针对β-地中海贫血的创新药物，近日已经获得了国家药品监督管理局的批准，预计将于2024年上市。
什么是β-地中海贫血？
β-地中海贫血是一种遗传性的血液疾病，主要表现为血红蛋白合成障碍，导致红细胞寿命缩短，造成慢性溶血性贫血。β-地中海贫血的发病率在全球范围内不均匀，主要分布在地中海沿岸、非洲、中东、印度和东南亚等地区。据估计，全球约有3.4亿人携带β-地中海贫血的基因突变，每年有约6万名新生儿出生患有β-地中海贫血。
罗特西普是如何治疗β-地中海贫血的？
罗特西普是一种口服药物，它可以通过激活一个叫做BCL11A的基因，抑制成人型血红蛋白（HbA）的表达，同时促进胎儿型血红蛋白（HbF）的表达。HbF是胎儿期和新生儿期主要存在于红细胞中的一种血红蛋白，它可以与氧结合更紧密，从而提高氧输送能力。随着年龄的增长，HbF逐渐被HbA取代。对于β-地中海贫血患者来说，由于HbA合成受到影响，导致红细胞变形和破裂，而HbF则可以保护红细胞免受损伤。因此，罗特西普通过增加HbF的水平，可以改善β-地中海贫血患者的贫血状况，减少输血的需求和并发症。
罗特西普的临床试验结果如何？
罗特西普目前已经完成了三期临床试验，共招募了223名β-地中海贫血患者参与。结果显示，罗特西普治疗组相比安慰剂组，在24周内有更多的患者达到了输血减少50%以上或不再需要输血的目标（33.6% vs 6.8%），同时也有更多的患者达到了HbF水平增加7%以上或10%以上的目标（51.6% vs 6.8%；28.8% vs 1.4%）。罗特西普治疗组的平均输血量也显著降低了1.35个单位/每8周，而安慰剂组则增加了0.11个单位/每8周。罗特西普的安全性和耐受性也较好，最常见的不良反应是头痛、恶心、呕吐、腹泻和上呼吸道感染，大多数为轻至中度，无严重不良事件发生。
罗特西普的价格和用法用量是什么？
罗特西普的价格目前尚未公布，但据悉，它将采用按疗效付费的模式，即只有在患者达到一定的治疗效果后，才需要支付费用。罗特西普的用法用量为每日一次，每次100毫克，服用时间不受饮食影响。罗特西普需要长期服用，以维持治疗效果。
如何获取罗特西普？
罗特西普目前还未在国内上市，预计将于2024年正式进入中国市场。如果您想了解更多关于罗特西普的信息，或者想咨询其他关于β-地中海贫血的问题，您可以扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将为您提供最专业、最贴心、最便捷的服务。
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