罗特西普是一种用于治疗贫血的新型药物,也叫利布洛泽、Luspatercept或Reblozyl。它是由美国施贵宝公司开发的,目前已经在美国和欧盟获得批准,用于治疗骨髓纤维化和地中海贫血相关的贫血。
罗特西普的作用机制是通过调节红细胞前体的分化和增殖,增加有效的红细胞生成,从而改善贫血症状。罗特西普是一种融合蛋白,由两个部分组成:一个是人类活化素受体2B(ActRIIB)的可溶性外段,另一个是人类转化生长因子β(TGF-β)超家族配体的改造版本。罗特西普可以与多种TGF-β超家族配体结合,从而抑制它们对红细胞前体的负向调节作用。
罗特西普的临床试验表明,它可以显著提高骨髓纤维化和地中海贫血患者的血红蛋白水平,减少输血需求,改善生活质量。罗特西普的常见副作用包括头痛、骨骼肌疼痛、关节疼痛、恶心、呕吐、腹泻、皮疹等。罗特西普还可能增加血栓形成的风险,因此需要定期监测凝血功能和血小板计数。
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