安罗替尼是一种针对甲状腺髓样癌(MTC)的新型多靶点酪氨酸激酶抑制剂(TKI),它可以同时抑制RET、VEGFR、FGFR和EGFR等多种信号通路,从而有效地抑制肿瘤的生长和转移。安罗替尼是国内首个获得甲状腺髓样癌适应症的TKI药物,也是目前国内唯一一种针对RET突变阳性的MTC患者的治疗选择。
甲状腺髓样癌是一种罕见的甲状腺癌,占所有甲状腺癌的5%左右,其特点是由甲状腺C细胞分化而来,能够分泌钙调素等激素。MTC有遗传性和散发性两种类型,其中遗传性MTC占25%,与RET基因突变有关,散发性MTC占75%,也有一部分与RET基因突变相关。RET基因突变是MTC的主要驱动因子,导致RET激酶的持续激活,促进肿瘤细胞的增殖和侵袭。
安罗替尼是一种高度选择性的RET抑制剂,能够有效地阻断RET信号通路,从而抑制MTC的发展。安罗替尼还能够抑制VEGFR、FGFR和EGFR等其他信号通路,进一步减少肿瘤血管生成和肿瘤细胞存活。安罗替尼的临床试验结果显示,它对于RET突变阳性的MTC患者有显著的抗肿瘤效果,无论是遗传性还是散发性MTC,都能够达到较高的客观缓解率(ORR)和较长的无进展生存期(PFS)。安罗替尼的不良反应主要包括高血压、皮疹、蛋白尿、手足综合征等,一般可通过剂量调整或对症治疗来控制。
目前,安罗替尼已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准,用于治疗RET突变阳性的MTC患者。在中国,安罗替尼于2021年9月获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,成为国内首个甲状腺髓样癌新型多靶点TKI药物。这对于国内广大MTC患者来说是一个福音,为他们提供了一个新的治疗希望。
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