甲状腺癌是一种发生在甲状腺的恶性肿瘤，根据肿瘤的组织学类型，可以分为分化型甲状腺癌（包括乳头状癌和滤泡癌）、未分化型甲状腺癌（包括髓样癌和间变性癌）和其他类型。分化型甲状腺癌占甲状腺癌的绝大多数，约80%以上，其预后相对较好，5年生存率可达90%以上。然而，对于一些难治性或复发性的分化型甲状腺癌，如放射性碘抵抗性（RAI-R）的分化型甲状腺癌，其治疗效果不佳，5年生存率仅为10%左右。
为了改善这些患者的生存质量和预后，近年来，一些靶向药物被开发出来，用于治疗RAI-R的分化型甲状腺癌。其中，塞尔帕替尼（Selpercatinib）是一种高度选择性的RET抑制剂，可以有效地抑制RET基因突变或重排导致的信号通路异常，从而抑制肿瘤细胞的增殖和侵袭。RET基因是一种与肿瘤发生相关的致癌基因，在分化型甲状腺癌中，约有10%-20%的患者存在RET基因重排，这些患者往往对放射性碘治疗不敏感。
塞尔帕替尼的临床疗效已经得到了多项临床试验的证实。其中，LIBRETTO-001是一项针对RET驱动的实体肿瘤患者的多中心、单臂、开放标签、第I/II期临床试验。该试验共纳入了143例RAI-R的分化型甲状腺癌患者，其中109例为RET基因重排阳性患者。结果显示，塞尔帕替尼治疗后，总有效率（ORR）为69%，中位无进展生存期（PFS）为18.4个月。此外，塞尔帕替尼还显示出良好的安全性和耐受性，最常见的不良反应为干咳、高血压、腹泻、乏力、肝酶升高等，大多为轻至中度，可通过剂量调整或对症治疗控制。
基于LIBRETTO-001试验的结果，2020年5月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了塞尔帕替尼用于治疗RET基因重排阳性的RAI-R的分化型甲状腺癌患者。这是FDA首次批准一种针对RET基因异常的靶向药物，也是塞尔帕替尼在全球范围内的首个批准适应证。
目前，塞尔帕替尼在中国还未上市，但已经进入了中国药品监督管理局（NMPA）的优先审评程序，预计不久后就能获得批准，惠及更多的患者。如果您想了解更多关于塞尔帕替尼的信息，或者想咨询其他关于甲状腺癌的问题，您可以扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将为您提供专业、贴心、高效的服务。
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