适应症：骨髓增生异常综合症(MDS)
Luspatercept是一种重组融合蛋白，能够抑制转化生长因子β(TGF-β)超家族成员的活性，从而刺激红细胞的生成。它已经在美国和欧盟获得了用于治疗低危MDS患者的批准，但其长期疗效和安全性尚不清楚。
为了评估Luspatercept在低危MDS患者中的持久缓解率和安全性，研究人员进行了一项多中心、开放标签、单臂、2期临床试验，招募了58名接受过治疗但无效或不能耐受的低危MDS患者。这些患者每3周接受一次皮下注射Luspatercept，剂量为1.0-1.75 mg/kg，直到疾病进展或不可接受的毒性发生。主要终点是根据国际工作组的标准评估的28周累积红细胞输血依赖性消除率。
结果显示，28周时，有32名患者(55.2%)达到了主要终点，即红细胞输血依赖性消除。在随访期间，有22名患者(37.9%)维持了至少56周的红细胞输血依赖性消除。Luspatercept还改善了患者的血红蛋白水平、血小板计数和中性粒细胞计数。最常见的不良事件是骨骼肌疼痛(24.1%)、关节痛(17.2%)和头痛(15.5%)，大多数为轻度或中度。没有出现严重的血栓栓塞性事件或白血病转化。
研究人员总结说，Luspatercept能够在低危MDS患者中产生持久的红细胞输血依赖性消除，并且具有良好的耐受性。这项研究为Luspatercept在这一难治性血液病中的应用提供了有力的证据。
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