骨髓增生异常综合症(MDS)是一种造血干细胞的恶性克隆性疾病，表现为不同程度的贫血、出血、感染等症状，严重者可发展为急性白血病。目前，MDS的治疗方法主要有支持治疗、免疫抑制治疗、化学治疗、靶向治疗和造血干细胞移植等。其中，化学治疗和靶向治疗是MDS的主要药物治疗手段。
地西他滨(Dacogen)是一种化学治疗药物，属于胞嘧啶类似物，通过抑制DNA甲基转移酶(DNMT)，导致癌细胞的DNA去甲基化，从而恢复正常的基因表达，诱导癌细胞分化和凋亡。地西他滨主要用于治疗中高危MDS患者，也可用于治疗急性髓系白血病(AML)和慢性髓性白血病(CML)等。
地西他滨的常见副作用有恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、口腔溃疡、发热、感染、贫血、出血、皮肤过敏等。地西他滨的使用需要在医生的指导下进行，并且需要定期监测血常规、肝肾功能等指标。
地西他滨的效果因人而异，一般需要连续使用3-6个周期才能看到明显的效果。根据临床试验的结果，地西他滨可以提高MDS患者的总体反应率(ORR)，延长无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)，改善患者的生活质量(QoL)。具体来说，地西他滨可以使约20%-30%的MDS患者达到完全缓解(CR)或部分缓解(PR)，约40%-50%的MDS患者达到稳定(SD)或血液学改善(HI)。地西他滨可以将MDS患者的中位PFS延长至9.1个月，中位OS延长至12.1个月。
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